El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia (PD) y farmacocinética (PK) de dosis únicas ascendentes de ALN-TTRSC04.
Este es un estudio prospectivo unicéntrico que evalúa la 124I-evuzumitida en pacientes con amiloidosis sistémica. El objetivo de este estudio es 1) identificar y caracterizar la distribución y captación de la 124I-evuzumitida en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (CM-ATTR) y 2) correlacionar dicha captación con la estructura y función de diferentes órganos, incluido el corazón. Para lograr estos objetivos, los pacientes elegibles se someterán principalmente a tomografía por emisión de positrones híbrida y resonancia magnética (PET/RM).
Este ensayo de fase I/Ia determina la dosis óptima y los efectos secundarios de venetoclax administrado en combinación con citrato de ixazomib y dexametasona para el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras que ha recaído o que no responde al tratamiento (refractaria) y que presentan una mutación genética anormal [translocación t(11;14)]. Venetoclax pertenece a una clase de medicamentos llamados inhibidores del linfoma de células B-2 (BCL-2). Puede detener el crecimiento de células cancerosas al bloquear Bcl-2, una proteína necesaria para la supervivencia de las células cancerosas. El citrato de ixazomib pertenece a una clase de medicamentos llamados inhibidores del proteasoma.
Este ensayo de fase I estudia los efectos secundarios de isatuximab y para ver qué tan bien funciona en el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras de inmunoglobulina de alto riesgo (amiloidosis AL). Isatuximab es un anticuerpo monoclonal que puede interferir con la capacidad de crecimiento y diseminación de las células tumorales.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la dosis más segura y la eficacia de venetoclax en combinación con dexametasona en participantes con amiloidosis de cadenas ligeras recidivante (que regresa) o refractaria (que no mejora) t(11;14) positiva.
La miocardiopatía amiloide por transtiretina (CM-ATTR) es una enfermedad frecuentemente no diagnosticada y potencialmente mortal. Los estudios contemporáneos sobre esta afección a menudo subrepresentan al género femenino y a poblaciones de pacientes diversas. Este registro evaluó retrospectivamente a pacientes derivados para tomografía computarizada por emisión monofotónica (SPECT) con 99mTc-pirofosfato (PYP) entre 2014 y 2023 en el hospital Montefiore-Einstein del Bronx. La población de pacientes es racial y étnicamente diversa, con una alta proporción de mujeres. Datos demográficos y clínicos (p. ej.,
A pesar del rápido avance de los avances en terapias dirigidas y secuenciación genética, los límites persistentes en la precisión y el rendimiento del fenotipado clínico han llevado a una brecha cada vez mayor entre los beneficios potenciales y reales obtenidos por la medicina de precisión.
Los avances recientes en el aprendizaje automático y las técnicas de procesamiento de imágenes han demostrado que los modelos de aprendizaje automático pueden identificar características no reconocidas por los expertos humanos y evaluar con mayor precisión mediciones comunes realizadas en la práctica clínica.
La amiloidosis cardíaca es una causa importante de muerte precoz relacionada con el tratamiento y de baja supervivencia general en personas con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras. Este proyecto desarrollará un enfoque novedoso para visualizar los depósitos de amiloide cardíaco mediante métodos de imagen avanzados. El objetivo a largo plazo de este trabajo es identificar los mecanismos de la disfunción cardíaca para guiar el desarrollo de nuevos tratamientos que salven vidas.
El objetivo principal de este protocolo es crear un registro de pacientes mayores (≥50 años) con neoplasias hematológicas. Nuestros principales objetivos incluyen: Comprender la prevalencia de fragilidad y deterioro geriátrico entre pacientes de ≥50 años o más diagnosticados con una neoplasia maligna hematológica en la UAB y recopilar información que brinde apoyo para futuras investigaciones en esta población vulnerable.
El objetivo de este ensayo clínico es aprender sobre la desnutrición y la pérdida de peso en pacientes con amiloidosis.
La principal pregunta que pretende responder es:
¿Es factible utilizar una aplicación (apps) basada en nutrición de bajo costo para usar en un teléfono intelipersonas para obtener información detallada sobre la ingesta calórica en pacientes con amiloidosis?
Se pedirá a los participantes que: