El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia (PD) y farmacocinética (PK) de dosis únicas ascendentes de ALN-TTRSC04.
This is a single center prospective study evaluating 124I-evuzumitide in patients with systemic amyloidosis. The purpose of this study is to 1)identify and characterize the distribution and uptake of 124I-evuzumitide in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) and 2) Correlate the uptake with the structure and function of different organs, including the heart. To achieve these goals, eligible patients will undergo primarily hybrid positron emission tomography and magnetic resonance imaging (PET/MRI).
This phase I/Ia trial finds the best dose and side effects of venetoclax given in combination with ixazomib citrate and dexamethasone in treating patients with light chain amyloidosis that has come back (relapsed) or does not respond to treatment (refractory) and who have an abnormal genetic change \[translocation t(11;14)\]. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Ixazomib citrate is in a class of medications called proteasome inhibitors.
Este ensayo de fase I estudia los efectos secundarios de isatuximab y para ver qué tan bien funciona en el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras de inmunoglobulina de alto riesgo (amiloidosis AL). Isatuximab es un anticuerpo monoclonal que puede interferir con la capacidad de crecimiento y diseminación de las células tumorales.
The purpose of this study is assess safety, safest dose, and effectiveness of venetoclax in combination with dexamethasone in participants with t(11;14) positive relapsed (comes back) or refractory (did not get better) light chain amyloidosis.
Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a commonly undiagnosed and potentially fatal disease. Contemporary studies on this condition often underrepresent the female gender and diverse patient populations. This registry retrospectively evaluated patients referred for 99mTc-pyrophosphate (PYP) Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) between 2014 and 2023 at Montefiore-Einstein in the Bronx. The patient population is racially and ethnically diverse and with a high proportion of females. Demographic, clinical (e.g.
A pesar del rápido avance de los avances en terapias dirigidas y secuenciación genética, los límites persistentes en la precisión y el rendimiento del fenotipado clínico han llevado a una brecha cada vez mayor entre los beneficios potenciales y reales obtenidos por la medicina de precisión.
Los avances recientes en el aprendizaje automático y las técnicas de procesamiento de imágenes han demostrado que los modelos de aprendizaje automático pueden identificar características no reconocidas por los expertos humanos y evaluar con mayor precisión mediciones comunes realizadas en la práctica clínica.
Cardiac amyloidosis is a major cause of early treatment-related death and poor overall survival in individuals with systemic light chain amyloidosis. This project will develop a novel approach to visualize cardiac amyloid deposits using advanced imaging methods. The long-term goal of this work is to identify the mechanisms of cardiac dysfunction, in order to guide the development of novel life-saving treatments.
El objetivo principal de este protocolo es crear un registro de pacientes mayores (≥50 años) con neoplasias hematológicas. Nuestros principales objetivos incluyen: Comprender la prevalencia de fragilidad y deterioro geriátrico entre pacientes de ≥50 años o más diagnosticados con una neoplasia maligna hematológica en la UAB y recopilar información que brinde apoyo para futuras investigaciones en esta población vulnerable.
El objetivo de este ensayo clínico es aprender sobre la desnutrición y la pérdida de peso en pacientes con amiloidosis.
La principal pregunta que pretende responder es:
¿Es factible utilizar una aplicación (apps) basada en nutrición de bajo costo para usar en un teléfono intelipersonas para obtener información detallada sobre la ingesta calórica en pacientes con amiloidosis?
Se pedirá a los participantes que: