“El estudio HELIOS-B continúa aportando un conjunto de datos robusto que demuestra el valor único y diferenciado de vutrisirán como opción de tratamiento de primera línea, permitiendo a los pacientes con miocardiopatía hipertrófica asociada a la ATTR vivir más tiempo, mejor y con mayor salud”, afirmó el Dr. Pushkal Garg, director médico de Alnylam. “Los datos que muestran efectos beneficiosos sobre la función cardíaca sistólica y diastólica son novedosos e indican el impacto directo de vutrisirán en la estructura y función cardíaca de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica asociada a la ATTR. Estos hallazgos, junto con las mejoras observadas en la capacidad funcional, el estado de salud y la calidad de vida, así como la reducción de la mortalidad por cualquier causa y los eventos cardiovasculares, demuestran el impacto rápido, amplio y sostenido de vutrisirán en la miocardiopatía hipertrófica asociada a la ATTR y subrayan la importancia de la intervención temprana para esta enfermedad progresiva y, en última instancia, mortal”.
Presentaciones de carteles moderadas:
Relación entre la estructura, la función y los resultados clínicos cardíacos y el impacto de Vutrisiran del ensayo HELIOS-B
Nuevos datos ecocardiográficos del ensayo clínico de fase 3 HELIOS-B, el mayor estudio ecocardiográfico sistemático en un ensayo fundamental, demostraron que el tratamiento con vutrisirán mejoró la función cardíaca ecocardiográfica. El tratamiento con vutrisirán produjo mejoras significativas en la función diastólica y una atenuación del deterioro de la función sistólica del ventrículo izquierdo (VI) y del ventrículo derecho (VD) en el mes 18, en comparación con placebo. Se demostró que las mediciones basales de la función sistólica del VI y del VD, así como los índices de la función diastólica, proporcionan información pronóstica importante más allá de las características clínicas y los sistemas de estadificación basados en biomarcadores. Cabe destacar que el empeoramiento de la función sistólica del VI y del VD a lo largo de 18 meses se asoció significativamente con un mayor riesgo de muerte posterior por cualquier causa, lo que destaca la importancia de estos parámetros para evaluar la progresión de la enfermedad. La mejora de los resultados clínicos de los pacientes que recibieron vutrisirán en el ensayo HELIOS-B puede estar mediada por su impacto en la función cardíaca.
Impacto de la gravedad basal de la insuficiencia cardíaca en la eficacia de Vutrisiran en pacientes con amiloidosis por transtiretina y miocardiopatía en el ensayo HELIOS-B: un análisis de subgrupos
Un análisis exploratorio de subgrupos demostró que vutrisirán redujo la mortalidad por cualquier causa y los eventos cardiovasculares recurrentes en pacientes con ATTR-CM con diferentes grados de gravedad basal. El mayor beneficio se observó en pacientes con enfermedad más temprana y menos grave, lo que subraya la necesidad de un diagnóstico oportuno y una intervención temprana. Se observaron efectos similares en la población en monoterapia y en otros criterios de valoración, como la capacidad funcional y los biomarcadores cardíacos, lo que refuerza la eficacia de vutrisirán independientemente del estadio de la enfermedad. Estos resultados se publicaron recientemente en [enlace faltante]. JACC.
Mantenimiento o mejora de la capacidad funcional, el estado de salud y la calidad de vida con Vutrisiran en pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía: datos del estudio HELIOS-B
Un análisis independiente confirmó que el vutrisirán mantuvo o mejoró significativamente la capacidad funcional, así como el estado de salud y la calidad de vida informados por los pacientes, en comparación con placebo durante 30 meses. Una mayor proporción de pacientes tratados con vutrisirán conservó o mejoró la distancia en la prueba de marcha de 6 minutos y las puntuaciones del Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City en umbrales clínicamente significativos. Estos hallazgos proporcionan evidencia adicional de la capacidad del vutrisirán para ofrecer beneficios significativos más allá de la reducción de la mortalidad y los eventos cardiovasculares. Estos resultados se publicaron recientemente en [enlace faltante]. JACC.
Se presentará una presentación adicional en Flatboard Poster, “Persistencia en el mundo real de los Tafamidis: un análisis de los datos de reclamos de seguros de EE. UU.”, el lunes 31 de marzo a las 10:30 a. m. (CDT), 11:30 a. m. (EDT).
Para ver los resultados presentados en ACC.25, visite Capella.
Acerca de AMVUTTRA® (vutrisirán)
AMVUTTRA® (vutrisirán) es un tratamiento de ARNi que inhibe rápidamente la transtiretina (TTR), abordando así la causa subyacente de la amiloidosis por transtiretina (ATTR). Administrado trimestralmente mediante inyección subcutánea por un profesional sanitario, AMVUTTRA está aprobado y comercializado en más de 15 países para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR-PN) en adultos y está aprobado en EE. UU. para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis de tipo silvestre o hereditaria mediada por transtiretina (ATTR-CM) en adultos para reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones por enfermedades cardiovasculares y las consultas urpersonass por insuficiencia cardíaca. Para obtener más información sobre AMVUTTRA, incluida la información de prescripción completa en EE. UU., visite AMVUTTRA.com.
Acerca de ATTR
La amiloidosis por transtiretina (ATTR) es una enfermedad infradiagnosticada, de rápida progresión, debilitante y mortal, causada por proteínas transtiretina (TTR) mal plegadas, que se acumulan como depósitos de amiloide en diversas partes del cuerpo, como los nervios, el corazón y el tracto gastrointestinal. Los pacientes pueden presentar polineuropatía, miocardiopatía o ambas manifestaciones de la enfermedad. Existen dos formas diferentes de ATTR: la ATTR hereditaria (hATTR), causada por una variante del gen TTR y que afecta a aproximadamente 50,000 personas en todo el mundo, y la ATTR de tipo silvestre (wtATTR), que se presenta sin una variante del gen TTR y afecta a unas 200,000 a 300,000 personas en todo el mundo.<sup>1-4</sup>
Acerca de ARNi
El ARNi (interferencia de ARN) es un proceso celular natural de silenciamiento de genes que representa una de las fronteras más prometedoras y de rápido avance en la biología y el desarrollo de fármacos en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como “un gran avance científico que ocurre aproximadamente una vez cada década”, y fue reconocido con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2006. Al aprovechar el proceso biológico natural del ARNi que ocurre en nuestras células, ahora es una realidad una nueva clase de medicamentos conocidos como terapias de ARNi. El ARN pequeño de interferencia (ARNip), las moléculas que median la iARN y comprenden la plataforma terapéutica de iARN de Alnylam, funcionan aguas arriba de los medicamentos actuales al silenciar potentemente el ARN mensajero (ARNm), los precursores genéticos, que codifican las proteínas que causan la enfermedad o la vía de la enfermedad, evitando así ellos de ser hechos. Este es un enfoque revolucionario con el potencial de transformar la atención de los pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo.
Acerca de los productos farmacéuticos Alnylam
Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) ha liderado la transformación de la interferencia de ARN (ARNi) en una nueva clase de medicamentos innovadores para personas con enfermedades raras y prevalentes con necesidades no cubiertas. Basadas en la ciencia ganadora del Premio Nobel, las terapias de ARNi representan un enfoque potente y clínicamente validado que produce medicamentos transformadores. Desde su fundación en 2002, Alnylam ha liderado la revolución de la ARNi y continúa implementando una visión audaz para convertir las posibilidades científicas en realidad. Los productos terapéuticos comerciales de ARNi de Alnylam incluyen ONPATTRO® (patisirán), AMVUTTRA® (vutrisirán), GIVLAARI® (givosirán) y OXLUMO® (lumasirán), que Alnylam está desarrollando y comercializando, y Leqvio® (inclisirán) y Qfitlia™ (fitusirán), que están siendo desarrollados y comercializados por Novartis y Sanofi, socios de Alnylam, respectivamente. Alnylam cuenta con una amplia cartera de medicamentos en investigación, que incluye múltiples productos candidatos en fase avanzada de desarrollo. Alnylam está cumpliendo con su objetivo de...Alnylam P5x25” para ofrecer medicamentos transformadores en enfermedades raras y comunes que beneficien a pacientes de todo el mundo a través de la innovación sostenible y un rendimiento financiero excepcional, lo que da como resultado un perfil biotecnológico líder. Alnylam tiene su sede en Cambridge, MA. Para obtener más información sobre nuestra personas, la ciencia y la tubería, visite www.alnylam.com e interactúe con nosotros en X (anteriormente Twitter) en @Alnylam, ¿O en el LinkedIn, Facebooko Instagram.