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El tratamiento utiliza la tecnología de edición CRISPR/Cas9, una técnica derivada de bacterias que permite a los investigadores editar el genoma de una célula especificando las regiones de ADN que se agregarán, eliminarán o editarán.

 

NTLA-2001 está diseñado para eliminar el gen TTR del ADN de las células hepáticas, lo que reduciría significativamente la producción de TTR y evitaría que se presenten los síntomas de ATTR.