Alnylam anuncia resultados positivos de la reunión del Comité Asesor de la FDA

– El Comité Asesor de Medicamentos Cardiovasculares y Renales votó 9:3 que los beneficios del patisirán superan sus riesgos para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis ATTR –

– La fecha de acción prevista de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados es el 8 de octubre de 2023 –

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Septiembre. 13, 2023– Alnylam productos farmacéuticos, Inc. (Nasdaq: ALNY), la empresa líder en terapias de ARNi, anunció hoy el resultado positivo de la reunión del Comité Asesor de Medicamentos Cardiovasculares y Renales (CRDAC) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para discutir la Solicitud de Nuevo Fármaco (sNDA) suplementaria para patisirán, un terapéutico de ARNi en investigación en desarrollo para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR). El CRDAC votó 9:3 que los beneficios del patisirán superan sus riesgos para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis ATTR.

"Estamos agradecidos por la cuidadosa revisión y discusión del CRDAC, y agradecemos a los pacientes, médicos y la comunidad de defensa que compartieron sus valiosos conocimientos hoy", dijo Pushkal Garg, MD, director médico de Alnylam. “El resultado positivo de la reunión de hoy está respaldado por los datos de eficacia y seguridad observados en el estudio de fase 3 APOLLO-B, y es otro paso para ofrecer a los pacientes con miocardiopatía por amiloidosis ATTR una nueva opción de tratamiento que aborde la causa subyacente de la enfermedad y tiene el potencial de beneficiar significativamente la capacidad funcional y la calidad de vida de los pacientes. Esperamos continuar trabajando con la FDA a medida que completen la revisión de nuestra sNDA”.

La amiloidosis ATTR es una enfermedad infradiagnosticada, rápidamente progresiva, debilitante y mortal causada por proteínas transtiretina (TTR) mal plegadas, que se acumulan como depósitos de amiloide en varias partes del cuerpo, incluido el corazón, lo que provoca miocardiopatía e insuficiencia cardíaca. Las manifestaciones cardíacas asociadas con la amiloidosis ATTR pueden tener un impacto devastador en la vida de los pacientes y las opciones de tratamiento hoy en día son limitadas, y muchos pacientes continúan progresando con el estándar de atención actual o no pueden acceder a él.

La decisión positiva del panel CRDAC de expertos independientes de la FDA se basó en una discusión de los datos que respaldan la sNDA para patisirán, que incluyen resultados positivos del estudio de fase 3 APOLLO-B que demuestra efectos favorables sobre la capacidad funcional y el estado de salud y la calidad de vida en pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía en relación con placebo, medida por la prueba de caminata de 6 minutos (6-MWT) y la puntuación del Resumen general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-OS), respectivamente.

El CRDAC proporciona a la FDA asesoramiento y recomendaciones de expertos independientes sobre medicamentos comercializados y en investigación para su uso en el tratamiento de trastornos cardiovasculares y renales. El voto del CRDAC, aunque no es vinculante, será considerado por la FDA al tomar su decisión con respecto a la posible indicación ampliada del patisirán. La FDA ha fijado como fecha de acción el 8 de octubre de 2023, en virtud de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados.

El nombre establecido de ONPATTRO es Patisiran.^®, que está aprobado por la FDA para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis ATTR hereditaria en adultos.

Indicación ONPATTRO e información de seguridad importante

Indicación

ONPATTRO está indicado para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos.

Informacion de Seguridad Importante

Reacciones relacionadas con la infusión

Se han observado reacciones relacionadas con la perfusión (RRI) en pacientes tratados con ONPATTRO. En un estudio clínico controlado, el 19 % de los pacientes tratados con ONPATTRO experimentaron TIR, en comparación con el 9 % de los pacientes tratados con placebo. Los síntomas más comunes de RRP con ONPATTRO fueron enrojecimiento, dolor de espalda, náuseas, dolor abdominal, disnea y dolor de cabeza.

Para reducir el riesgo de RRR, los pacientes deben recibir premedicación con un corticosteroide, paracetamol y antihistamínicos (bloqueadores H1 y H2) al menos 60 minutos antes de la infusión de ONPATTRO. Monitoree a los pacientes durante la infusión para detectar signos y síntomas de RRP. Si se produce una RRR, considere ralentizar o interrumpir la infusión e instituir un tratamiento médico según esté clínicamente indicado. Si se interrumpe la infusión, considere reanudarla a una velocidad más lenta solo si los síntomas han desaparecido. En caso de una RRP grave o que ponga en peligro la vida, se debe suspender y no reanudar la perfusión.

Niveles reducidos de vitamina A en suero y suplementación recomendada

El tratamiento con ONPATTRO conduce a una disminución de los niveles séricos de vitamina A. Se recomienda la suplementación con la cantidad diaria recomendada (RDA) de vitamina A para los pacientes que toman ONPATTRO. No se deben administrar dosis más altas que la dosis diaria recomendada para tratar de alcanzar niveles séricos normales de vitamina A durante el tratamiento con ONPATTRO, ya que los niveles séricos no reflejan la vitamina A total en el cuerpo.

Los pacientes deben ser derivados a un oftalmólogo si desarrollan síntomas oculares que sugieran una deficiencia de vitamina A (p. ej., ceguera nocturna).

Reacciones adversas

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en pacientes tratados con ONPATTRO fueron infecciones del tracto respiratorio superior (29%) y reacciones relacionadas con la infusión (19%).

Para obtener información adicional sobre ONPATTRO, consulte el documento completo de EE. UU. Información de prescripción.

Acerca de ONPATTRO^® (partícipe)

ONPATTRO (patisiran) es un terapéutico de ARNi aprobado en los Estados Unidos y Canadá para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis ATTR hereditaria (hATTR) en adultos. ONPATTRO también está aprobado en la Unión Europea, Suiza y Brasil para el tratamiento de la amiloidosis hATTR en adultos con polineuropatía en etapa 1 o 2, y en Japón para el tratamiento de la amiloidosis hATTR con polineuropatía. ONPATTRO es un tratamiento terapéutico de ARNi dirigido a la transtiretina (TTR) administrado por vía intravenosa. Está diseñado para atacar y silenciar el ARN mensajero de TTR, reduciendo así la producción de proteína TTR antes de que se produzca. La reducción de la proteína patógena conduce a una reducción de los depósitos de amiloide en los tejidos. Patisiran también se está evaluando para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR); La seguridad y eficacia del patisirán en esta indicación no han sido establecidas ni evaluadas por la FDA, la EMA ni ninguna otra autoridad sanitaria.

Acerca de la amiloidosis ATTR

La amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR) es una enfermedad infradiagnosticada, rápidamente progresiva, debilitante y mortal causada por proteínas transtiretina (TTR) mal plegadas, que se acumulan como depósitos de amiloide en varias partes del cuerpo, incluidos los nervios, el corazón y el tracto gastrointestinal. Los pacientes pueden presentar polineuropatía, miocardiopatía o ambas manifestaciones de la enfermedad. Hay dos formas diferentes de amiloidosis ATTR: la amiloidosis ATTR hereditaria (hATTR), que es causada por una variante del gen TTR y afecta aproximadamente a 50,000 personas en todo el mundo, y la amiloidosis ATTR de tipo salvaje (wtATTR), que ocurre sin una variante del gen TTR y afecta Se estima que entre 200,000 y 300,000 personas en todo el mundo.

Acerca del estudio de fase 3 APOLLO-B

APOLLO-B es un estudio global multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo diseñado y potenciado para evaluar los efectos del patisirán sobre la capacidad funcional y la calidad de vida en pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía. En el estudio participaron 360 pacientes adultos con amiloidosis ATTR (hereditaria o de tipo salvaje) con miocardiopatía en 69 centros de 21 países. Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir 0.3 mg/kg de patisirán o placebo administrados por vía intravenosa cada tres semanas durante un período de tratamiento de 12 meses. Después de 12 meses, todos los pacientes recibieron patisirán en un período de extensión abierto.

Acerca de la tecnología LNP

Alnylam tiene licencias de propiedad intelectual de Arbutus Biopharma LNP para su uso en productos terapéuticos de ARNi que utilizan tecnología LNP.

Acerca de ARNi

El ARNi (ARN de interferencia) es un proceso celular natural de silenciamiento de genes que representa una de las fronteras más prometedoras y de más rápido avance en la biología y el desarrollo de fármacos en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como “un gran avance científico que ocurre aproximadamente una vez cada década”, y fue reconocido con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 2006. Al aprovechar el proceso biológico natural del ARNi que ocurre en nuestras células, ahora es una realidad una nueva clase de medicamentos conocidos como terapias de ARNi. Los pequeños ARN de interferencia (ARNip), las moléculas que median la ARNi y componen la plataforma terapéutica de ARNi de Alnylam, funcionan antes de los medicamentos actuales al silenciar potentemente el ARN mensajero (ARNm), los precursores genéticos, que codifican las proteínas que causan enfermedades o las vías de las enfermedades, previniendo así que se hagan. Se trata de un enfoque revolucionario con el potencial de transformar la atención de los pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo.

Acerca de los productos farmacéuticos Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) ha liderado la traducción de la interferencia de ARN (ARNi) en una clase completamente nueva de medicamentos innovadores con el potencial de transformar las vidas de las personas que padecen enfermedades raras y prevalentes con necesidades insatisfechas. Basada en la ciencia ganadora del Premio Nobel, la terapia con ARNi representa un enfoque poderoso y clínicamente validado que produce medicamentos transformadores. Desde su fundación en 2002, Alnylam ha liderado la Revolución de ARNi y continúa entregando una visión audaz para convertir la posibilidad científica en realidad. Los productos terapéuticos comerciales de ARNi de Alnylam son ONPATTRO^® (participal), AMVUTTRA^® (vutrisiran), GIVLAARI^® (givosirán), OXLUMO^® (lumasiran), y Leqvio^® (inclisiran), que está siendo desarrollado y comercializado por el socio de Alnylam, Novartis. Alnylam tiene una amplia cartera de medicamentos en investigación, incluidos múltiples productos candidatos que se encuentran en una etapa avanzada de desarrollo. Alnylam está ejecutando su “Alnylam P.⁵x25 ” estrategia para ofrecer medicamentos transformadores en enfermedades comunes y raras que beneficien a pacientes de todo el mundo a través de innovación sostenible y un desempeño financiero excepcional, lo que resulta en un perfil biotecnológico líder. Alnylam tiene su sede en Cambridge, MA. Para obtener más información sobre nuestra personas, la ciencia y el oleoducto, visite www.alnylam.com e interactúe con nosotros en X (anteriormente Twitter) en @Alnylam, ¿O en el LinkedIn, Facebooko Instagram.

Declaraciones prospectivas de Alnylam

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933 y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934. Todas las declaraciones que no sean declaraciones históricas de hecho con respecto a las expectativas, creencias, objetivos, planes o perspectivas de Alnylam. incluyendo, entre otras, declaraciones, expresas o implícitas, relacionadas con las declaraciones y recomendaciones del Comité Asesor de la FDA con respecto a los beneficios potenciales del patisirán para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis ATTR en adultos, los planes de Alnylam de continuar trabajando con la FDA a medida que completen su revisión de la sNDA de patisiran; que la FDA no está obligada por la recomendación del comité asesor pero toma en consideración su asesoramiento al revisar las solicitudes; y expectativas con respecto a la aspiración de Alnylam de convertirse en una empresa biotecnológica líder y el logro planificado de su “Alnylam P.⁵x25 ” estrategia, deben considerarse declaraciones prospectivas. Los resultados reales y los planes futuros pueden diferir materialmente de los indicados en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios riesgos importantes, incertidumbres y otros factores, que incluyen, entre otros: la FDA puede no aprobar la sNDA para patisiran en la fecha de solicitud de la PDUFA o en absoluto, es posible que no podamos cumplir con todas las solicitudes de la FDA, incluso con respecto a nuestra sNDA de patisiran, de manera oportuna o en absoluto; La capacidad de Alnylam para ejecutar con éxito su “Alnylam P⁵x25" estrategia; La capacidad de Alnylam para descubrir y desarrollar nuevos fármacos candidatos y enfoques de administración y demostrar con éxito la eficacia y seguridad de sus productos candidatos; los resultados preclínicos y clínicos de los productos candidatos de Alnylam, incluidos patisiran y vutrisiran; acciones o asesoramiento de agencias reguladoras y la capacidad de Alnylam para obtener y mantener la aprobación regulatoria para sus productos candidatos, incluidos patisiran y vutrisiran, así como precios y reembolsos favorables; lanzar, comercializar y vender con éxito los productos aprobados de Alnylam a nivel mundial; retrasos, interrupciones o fallas en la fabricación y suministro de los productos candidatos de Alnylam o sus productos comercializados; retrasos o interrupciones en el suministro de recursos necesarios para avanzar en los programas de investigación y desarrollo de Alnylam, incluidos los que puedan surgir de interrupciones recientes en el suministro de primates no humanos; obtener, mantener y proteger la propiedad intelectual; la capacidad de Alnylam para ampliar con éxito la indicación de ONPATTRO o AMVUTTRA en el futuro; la capacidad de Alnylam para gestionar su crecimiento y gastos operativos a través de una inversión disciplinada en las operaciones y su capacidad para lograr un perfil financiero autosostenible en el futuro sin la necesidad de financiación de capital en el futuro; la capacidad de Alnylam para mantener colaboraciones comerciales estratégicas; la dependencia de Alnylam de terceros para el desarrollo y comercialización de determinados productos, incluidos Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron y Vir; el resultado del litigio; los riesgos potenciales de futuras investigaciones gubernamentales; y gastos inesperados; así como los riesgos que se analizan más detalladamente en los "Factores de riesgo" presentados con el Informe anual de 2022 de Alnylam en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), que pueden actualizarse periódicamente en los informes trimestrales posteriores de Alnylam sobre Formulario 10-Q y en sus otras presentaciones ante la SEC. Además, cualquier declaración prospectiva representa los puntos de vista de Alnylam solo a partir de hoy y no se debe confiar en que representen sus puntos de vista en ninguna fecha posterior. Alnylam renuncia explícitamente a cualquier obligación, excepto en la medida requerida por la ley, de actualizar cualquier declaración prospectiva.

Este comunicado analiza las terapias de ARNi en investigación y los usos de terapias de ARNi previamente aprobadas en desarrollo y no pretende transmitir conclusiones sobre la eficacia o seguridad de esas terapias o usos en investigación. Patisiran no ha sido aprobado por ninguna agencia reguladora para el tratamiento de la amiloidosis ATTR con miocardiopatía. No se pueden ni se deben sacar conclusiones sobre su seguridad o eficacia en el tratamiento de la miocardiopatía en esta población. No hay garantía de que cualquier terapia en investigación o usos ampliados de productos comerciales completen con éxito el desarrollo clínico o obtengan la aprobación de las autoridades sanitarias.

Ver la versión fuente en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20230913147234/en/

Alnylam productos farmacéuticos, Inc.

Christine Regan Linden Boom
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Fuente: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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