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Alnylam presenta nuevos resultados de 18 meses de criterios de valoración cardíacos exploratorios en el estudio de fase 3 HELIOS-A de Vutrisiran en investigación
Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la empresa líder en terapias de ARNi, anunció hoy nuevos resultados positivos de un análisis de 18 meses de criterios de valoración cardíacos exploratorios en el estudio HELIOS-A Fase 3 de vutrisiran, un tratamiento de investigación de ARNi en desarrollo para el tratamiento de la transtiretina. Amiloidosis mediada por ATTR. Los resultados de 18 meses muestran que en una subpoblación cardíaca predefinida, el tratamiento con vutrisiran se asoció con mejoras en los criterios de valoración cardíacos exploratorios en relación con el placebo externo, incluidos los niveles de NT-proBNP, una medida de estrés cardíaco y una tendencia hacia la mejora en parámetros ecocardiográficos.
Se observaron efectos beneficiosos consistentes en las medidas cardíacas en el grupo por intención de tratar modificado (mITT). Además, en una cohorte planificada de pacientes de la población mITT, el tratamiento con vutrisiran redujo la captación cardíaca de tecnecio en la gammagrafía con respecto al valor inicial en la mayoría de los pacientes evaluables, incluidos aquellos con grado de Perugini >=2 al inicio, lo que sugiere que los pacientes con el grado más alto de grados de carga amiloide cardiaca pueden reconocer el beneficio de un silenciador TTR.
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