Inglés
Inglés
Francés
Alemán
Italiano
Japonés
Portugués
EspañolRecursos Confiables: Noticias y Reuniones
Últimos Anuncios y Reuniones
Con la edición de genes CRISPR, tratamientos únicos comienzan a despegar para enfermedades raras
En febrero del año pasado, Doherty, que ahora tiene alrededor de 65 años, comenzó a experimentar los mismos síntomas respiratorios tempranos que había tenido su padre. Como un ávido excursionista que ha recorrido el Himalaya, se sorprendió al descubrir que se quedaba sin aliento en las caminatas por las colinas locales. Las pruebas confirmaron que Doherty tenía una forma hereditaria de amiloidosis ATTR.
Pero había una buena noticia: si Doherty hubiera sido diagnosticado incluso un año antes, no habría tenido opciones de tratamiento disponibles, una situación demasiado común para más de 30 millones de pacientes estadounidenses con enfermedades raras. Pero Gillmore, el médico de Doherty, le ofreció la oportunidad de participar en un ensayo clínico en etapa inicial utilizando CRISPR, una terapia de edición del genoma innovadora con el potencial de curar su amiloidosis ATTR en una sola dosis.
myBinderContenido Relacionado
-
Tratamiento de la miocardiopatía ATTR: seminario web de ASG 2/7https://www.youtube.com/watch?v=IzC_yaqs...
-
Estabilización de la transtiretina por AG10 en la miocardiopatía amiloide transtiretina sintomáticaAntecedentes: transtiretina (TTR) amiloide ...
-
Paisaje en evolución en el manejo de la amiloidosis por transtiretinaTranstiretina (TTR) amiloidosis (ATTR am ...
-
Concientizacion Sobre La AmiloidosisTodas las proteínas normales del cuerpo...
-
Trasplante de hígado para ATTRmhttps://www.youtube.com/watch?v=vJhUXyBF...
-
Cómo hablar con los miembros de su familia sobre su diagnóstico de hATTRhttps://www.oneamyloidosisvoice.com/wp-c...
-
La edición de genes CRISPR reduce las proteínas que causan enfermedades en la amiloidosis hereditaria por transtiretinaLos resultados del estudio fase 1 open-la ...
Para mejorar su experiencia en este sitio, utilizamos cookies. Esto incluye cookies esenciales para el funcionamiento básico de nuestro sitio web, cookies con fines analíticos y cookies que nos permiten personalizar el contenido del sitio. Al hacer clic en 'Aceptar' o en cualquier contenido de este sitio, acepta que se puedan colocar cookies. Puede ajustar la configuración de cookies de su navegador para adaptarla a sus preferencias.
Más información
La configuración de cookies en este sitio web se establece en "permitir cookies" para darle la mejor experiencia de navegación posible. Si usted continúa utilizando este sitio web sin cambiar la configuración de cookies o hacer clic en "Aceptar" El consentimiento de abajo y usted tiene que esto.
