Attruby es el primer y único producto aprobado cuya etiqueta especifica una estabilización casi completa de la TTR. Attruby ha demostrado preservar la función natural de la TTR como proteína transportadora de tiroxina y vitamina A, además de demostrar beneficios en los resultados cardiovasculares.
- Attruby demostró el beneficio más rápido observado en cualquier estudio de fase 3 de ATTR-CM hasta la fecha:
- En tan solo 3 meses, el tiempo hasta el primer evento (mortalidad por todas las causas [MCA] u hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares [HVC]) se separó de forma duradera en relación con el placebo.
- Una reducción del 42 % en los eventos compuestos de ACM y CVH recurrentes en relación con el placebo en el mes 30
- Una reducción del 50% en la frecuencia acumulada de eventos de CVH en relación con el placebo en el mes 30
- Para honrar el coraje de los participantes de nuestros ensayos clínicos en EE. UU., BridgeBio les proporcionará a estos pacientes Attruby gratis de por vida.
- Para conocer nuestra amplia gama de programas que brindan acceso a Attruby, llame al 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434)
- Con esta aprobación, BridgeBio recibirá un pago de $500 millones en virtud de nuestro acuerdo de financiación de regalías.
- BridgeBio compartirá comentarios de gestión sobre aspectos clave de la etiqueta Attruby y programas de acceso importantes el viernes 22 de noviembre de 2024 a las 8:00 p. m., hora del Este de EE. UU.
PALO ALTO, California, 22 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio o la Compañía), una nueva compañía biofarmacéutica especializada en enfermedades genéticas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Attruby™ (acoramidis), un estabilizador casi completo (≥90%) de la transtiretina (TTR) de administración oral para el tratamiento de adultos con ATTR-CM con el fin de reducir la mortalidad y la hospitalización por causas cardiovasculares. La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos observados en el estudio de fase 3 ATTRibute-CM, donde Attruby redujo significativamente la mortalidad y la hospitalización por causas cardiovasculares, y mejoró la calidad de vida.
Nos entusiasma formar parte de la celebración de la aprobación de Attruby por parte de la FDA. La necesidad de más opciones de tratamiento para los pacientes con ATTR-CM es crucial para lograr mejores resultados y una mejor calidad de vida. El acceso a esta nueva terapia significa más esperanza y más oportunidades para mejorar la vida de los pacientes con amiloidosis, afirmó Muriel Finkel, presidenta de Amyloidosis Support Groups, una organización sin fines de lucro dedicada a apoyar a pacientes con amiloidosis y a sus cuidadores.
Attruby es el primer y único producto aprobado cuya etiqueta especifica una estabilización casi completa de la TTR. Attruby fue diseñado para imitar una mutación de rescate natural del gen TTR (T119M) que ataca la causa principal de la miocardiopatía hipertrófica asociada a la ATTR: la desestabilización del tetrámero nativo de TTR. Mediante la estabilización casi completa de la TTR, Attruby ha demostrado preservar la función nativa de la TTR como proteína transportadora de tiroxina y vitamina A, y ha demostrado beneficios en los resultados cardiovasculares.
El estudio ATTRibute-CM de fase 3 incluyó a 632 participantes con ATTR-CM sintomática, asociada con TTR de tipo silvestre o variante. Los participantes fueron aleatorizados 2:1 para recibir Attruby o placebo durante 30 meses. Según se publicó en The New England Journal of Medicine, el ensayo cumplió con éxito su criterio de valoración principal, un criterio de valoración compuesto de 4 componentes: MCA, HVC, prohormona aminoterminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP) y distancia recorrida en una caminata de 6 minutos, con un índice de victorias de 1.8 (p < 0.0001). Attruby demostró un efecto estadísticamente significativo del tratamiento a los 30 meses en el Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City y la prueba de la caminata de 6 minutos. Además, el aumento de NT-proBNP con el tratamiento fue aproximadamente la mitad que con placebo.
La amiloidosis cardíaca por transtiretina es una enfermedad progresiva con mal pronóstico si no se trata. Contar con una nueva opción de tratamiento de primera línea que proporciona una excelente estabilización de la TTR y mejora los resultados en esta enfermedad ofrece a los pacientes más opciones —afirmó la Dra. Martha Grogan, de la Clínica Mayo—. Datos alentadores sugieren que Attruby reduce la mortalidad por cualquier causa y la hospitalización por causas cardiovasculares tan solo tres meses después del inicio del tratamiento. Gracias a los continuos avances terapéuticos, esta enfermedad, anteriormente mortal, se está convirtiendo en una afección cardiovascular crónica controlable.
BridgeBio ofrece ForgingBridges™, un programa de servicios de apoyo para pacientes, para que las personas en EE. UU. a quienes se les haya recetado Attruby y sus familias reciban ayuda para acceder a esta nueva terapia. ForgingBridges incluye recursos de seguros, opciones de asistencia financiera y un equipo de apoyo dedicado para acompañar el tratamiento. Puede encontrar más información sobre el programa de servicios de apoyo para pacientes de BridgeBio en ForgingBridges.com o llamando al 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).
“Con la histórica aprobación de Attruby, podemos atender a pacientes con ATTR-CM. Agradezco a cada participante del ensayo, a sus familias, a los médicos, científicos y a nuestro equipo de BridgeBio que lo hicieron posible”, declaró Neil Kumar, Ph.D., fundador y director ejecutivo. “Nuestro camino no ha terminado, ya que buscamos obtener aprobaciones a nivel mundial, próximamente en Europa, Japón y Brasil, y seguir explorando todo el potencial de este tratamiento. Me complace ampliar nuestra misión de priorizar a los pacientes con esta tercera aprobación de la FDA en menos de 10 años”.
BridgeBio presentó una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos, y se espera una decisión en 2025. BridgeBio ha otorgado derechos exclusivos a Bayer para comercializar acoramidis para ATTR-CM en Europa.
Observaciones de la gerencia sobre Attruby
BridgeBio compartirá comentarios de la gerencia sobre aspectos clave de la etiqueta Attruby y programas de acceso importantes el viernes 22 de noviembre de 2024 a las 8:00 p. m. (hora del este). Puede acceder a un enlace a los comentarios desde la página del calendario de eventos del sitio web de BridgeBio. https://investor.bridgebio.com/news-and-events/event-calendarLos comentarios se archivarán en el sitio web de la Compañía y estarán disponibles durante al menos 30 días después del evento.
INDICACIÓN
Attruby es un estabilizador de transtiretina indicado para el tratamiento de la miocardiopatía de amiloidosis mediada por transtiretina de tipo salvaje o variante (ATTR-CM) en adultos para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares.
INFORMACION DE SEGURIDAD IMPORTANTE
Reacciones adversas
Se notificaron diarrea (11.6 % frente a 7.6 %) y dolor abdominal superior (5.5 % frente a 1.4 %) en pacientes tratados con Attruby y placebo, respectivamente. La mayoría de estas reacciones adversas fueron leves y se resolvieron sin necesidad de suspender el tratamiento. Las tasas de interrupción del tratamiento por eventos adversos fueron similares entre los pacientes tratados con Attruby y placebo (9.3 % y 8.5 %, respectivamente).
Pruebas de laboratorio
Se observó un aumento medio de la creatinina sérica de 0.2 y 0.0 mg/dl, y una disminución media de la TFGe de 8.2 y 0.7 ml/min/1.73 m² en los adultos con ATTR-CM tratados con Attruby frente a placebo, respectivamente, el día 2, que posteriormente se estabilizaron. Estos cambios fueron reversibles tras la interrupción del tratamiento.
Uso en poblaciones específicas
Embarazo y lactancia: No existen datos sobre el uso de Attruby en mujeres embarazadas. Los datos en animales no han mostrado ningún riesgo para el desarrollo asociado con el uso de Attruby durante el embarazo. No existen datos disponibles sobre la presencia de Attruby en la leche materna ni en la leche animal, ni sobre los efectos del medicamento en el lactante ni en la producción de leche materna.
Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con la FDA al 1-800-FDA-1088 o Www.fda.gov/medwatch.
Acerca de Attruby™ (acoramidis)
Attruby es el único estabilizador casi completo (≥90 %) de la transtiretina (TTR) aprobado en EE. UU. para el tratamiento de pacientes adultos con ATTR-CM, con el fin de reducir la mortalidad cardiovascular y la hospitalización por causas cardiovasculares. En general, Attruby fue bien tolerado. Los efectos secundarios más comunes fueron leves, incluyendo diarrea y dolor abdominal, que se resolvieron sin necesidad de suspender el medicamento. BridgeBio ofrece una amplia gama de programas para facilitar el acceso de los pacientes a nuestros medicamentos.
Acerca de BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) es una nueva empresa biofarmacéutica fundada para descubrir, crear, probar y ofrecer medicamentos innovadores para el tratamiento de pacientes con enfermedades genéticas. La cartera de programas de desarrollo de BridgeBio abarca desde la ciencia inicial hasta los ensayos clínicos avanzados. BridgeBio se fundó en 2015 y su equipo de experimentados descubridores, desarrolladores e innovadores de fármacos se compromete a aplicar los avances en medicina genética para ayudar a los pacientes lo antes posible. Para más información, visite puentebio.com y síguenos en LinkedIn, Twitter y Facebook.
Declaraciones prospectivas de BridgeBio Pharma, Inc.
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro. Las declaraciones en este comunicado de prensa pueden incluir declaraciones que no son hechos históricos y se consideran prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según sus modificaciones (la Ley de Valores), y la Sección 21E de la Ley de Intercambio de Valores de 1934, según sus modificaciones (la Ley de Intercambio), que generalmente se identifican por el uso de palabras como "anticipa", "cree", "continúa", "estima", "espera", "espera", "intenta", "puede", "planea", "proyecta", "permanece", "busca", "debería", "hará" y variaciones de dichas palabras o expresiones similares. BridgeBio pretende que estas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de puerto seguro para declaraciones prospectivas contenidas en la Sección 27A de la Ley de Valores y la Sección 21E de la Ley de Intercambio. Estas declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones relacionadas con el impacto de acoramidis en los resultados clínicos, la provisión de Attruby gratuito de por vida a los pacientes de ensayos clínicos; los beneficios potenciales de Attruby, incluida su eficacia y potencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes, y los resultados potenciales y el momento esperado de las revisiones y aprobaciones regulatorias en Europa, Japón y Brasil, reflejan las opiniones actuales de BridgeBio sobre sus planes, intenciones, expectativas y estrategias, que se basan en la información actualmente disponible para BridgeBio y en suposiciones que BridgeBio ha realizado. Aunque BridgeBio cree que sus planes, intenciones, expectativas y estrategias tal como se reflejan o sugieren en dichas declaraciones prospectivas son razonables, BridgeBio no puede garantizar que dichos planes, intenciones, expectativas o estrategias se alcanzarán o se lograrán. Además, los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas y se verán afectados por una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, los riesgos de que BridgeBio haya comenzado recientemente a establecer su fuerza de ventas y otras capacidades de comercialización y no pueda lanzar o comercializar Attruby con éxito; los riesgos asociados con la dependencia de BridgeBio de terceros para las actividades de desarrollo, fabricación y comercialización relacionadas con Attruby; las acciones del gobierno y de terceros pagadores, incluidas las relacionadas con el reembolso y la fijación de precios; los riesgos e incertidumbres relacionados con productos competitivos y otros cambios que puedan limitar la demanda de Attruby; los riesgos de que las autoridades regulatorias puedan requerir estudios o datos adicionales para respaldar la comercialización continua de Attruby; los riesgos de que se puedan observar eventos adversos relacionados con el medicamento durante la comercialización o el desarrollo clínico; los datos y resultados pueden no cumplir con los requisitos regulatorios o no ser suficientes para un mayor desarrollo, revisión o aprobación regulatoria; otras agencias regulatorias que no estén de acuerdo con las estrategias de aprobación regulatoria de BridgeBio; los componentes de las presentaciones de BridgeBio, como los diseños, la conducta y las metodologías de los ensayos clínicos, o la suficiencia de los datos presentados. El éxito continuo de sus colaboraciones, la posible volatilidad en el precio de las acciones de BridgeBio, la incertidumbre con respecto a cualquier impacto debido a emergencias sanitarias globales, incluyendo retrasos en la revisión regulatoria, interrupciones en la fabricación y la cadena de suministro, efectos adversos en los sistemas de salud y la disrupción de la economía global, los impactos de los eventos macroeconómicos y geopolíticos actuales, incluyendo condiciones cambiantes de las hostilidades en Ucrania y en Israel y la Franja de Gaza, el aumento de las tasas de inflación y los cambios en las tasas de interés, en las operaciones comerciales y expectativas de BridgeBio, así como aquellos riesgos establecidos en la sección de Factores de Riesgo del Informe Anual más reciente de BridgeBio en el Formulario 10-K y el Informe Trimestral en el Formulario 10-Q y sus otras presentaciones ante los EE. UU. Comisión Nacional del Mercado de Valores. Además, BridgeBio opera en un entorno muy competitivo y rápidamente cambiante en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y creencias actuales de la gerencia de BridgeBio a la fecha de este comunicado de prensa, y están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos descritos en las declaraciones prospectivas.
Contacto de BridgeBio:
Vikram Bali
famecos-pg@pucrs.br
(650)-789-8220