El mes pasado, marzo de 2025, el CGTLiveEl equipo de ® estaba siguiendo dilipersonasmente las actividades de la FDA relacionadas con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para el tratamiento de enfermedades y trastornos raros, complejos y, por lo demás, desafiantes.
La agencia ha continuado intensificando sus actividades en torno a estas terapias a medida que más de ellas avanzan simultáneamente en su desarrollo. El mes pasado no fue diferente, ya que la FDA aprobó fitusirán de Sanofi, un tratamiento de ARNip diseñado para reducir la antitrombina, para su uso como profilaxis de rutina en la hemofilia A o B, y vutrisirán, la terapia subcutánea de interfaz de ARN de Alnylam Pharmaceuticals, comercializada como Amvuttra, para el tratamiento de la miocardiopatía de tipo silvestre o amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTR-CM). Nuestro equipo destaca estas y otras acciones importantes a continuación.
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La FDA aprueba Fitusiran, la terapia de ARNi de Sanofi, para el tratamiento de la hemofilia A y B
Marzo 31, 2025 — La FDA ha aprobado el fitusirán de Sanofi, un tratamiento de ARNip diseñado para reducir la antitrombina, para su uso como profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más con hemofilia A o hemofilia B, con o sin inhibidores de los factores VIII o IX. La terapia se comercializará bajo el nombre de Qfitlia.
Se espera específicamente que el fitusirán aumente la producción de trombina al disminuir los niveles de antitrombina, con el objetivo de restablecer la hemostasia. La decisión de la FDA se basó en datos del programa de desarrollo clínico ATLAS, que incluye los ensayos clínicos de fase 3 finalizados ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) y ATLAS-PPX (NCT03549871), así como los ensayos clínicos de fase 3 en curso ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) y ATLAS OLE (NCT03754790). Cabe destacar que la FDA también aprobó el diagnóstico complementario de Siemens Healthineers para fitusirán, denominado Ensayo de Antitrombina Innovance, que se utilizará para evaluar los niveles de antitrombina en pacientes a los que se les ha recetado fitusirán.
“Qfitlia administra la menor cantidad de dosis de cualquier terapia profiláctica para la hemofilia, y su mecanismo único permite su uso para tratar todos los tipos de hemofilia, incluyendo aquellos con inhibidores y la hemofilia B, donde aún existen necesidades médicas insatisfechas”, declaró el Dr. Guy Young, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles. “Al actuar sobre la antitrombina, que se puede medir de forma fiable con un análisis de sangre autorizado por la FDA, se ha demostrado que Qfitlia ayuda a reequilibrar la hemostasia y a mejorar las tasas de hemorragia y la protección contra las mismas”.
La FDA acepta la BLA para Deramiocel, la terapia celular para la miocardiopatía DMD de Capricor, con revisión prioritaria.
Marzo 4, 2025 — La FDA ha aceptado con revisión prioritaria la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) que Capricor Therapeutics presentó para Deramiocel (también conocido como CAP-1002), una terapia celular alogénica derivada de cardioesferas en investigación, diseñada para tratar la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne (DMD). La agencia ha fijado la fecha de entrada en vigor de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA) para la BLA el 31 de agosto de 2025.
Según Capricor, la FDA indicó que aún no ha decidido si será necesaria una reunión del Comité Asesor durante el proceso de revisión, pero que la agencia no ha detectado posibles problemas. La BLA se basa en los resultados del ensayo clínico HOPE-2 (NCT03406780) y del estudio de extensión abierta (OLE) de HOPE-2 en curso (HOPE-2-OLE; NCT04428476). Los datos de estos estudios se comparan con un conjunto de datos de historia natural financiado por la FDA.
Nos complace anunciar la aceptación de nuestra solicitud de autorización de comercialización (BLA), lo que nos acerca un paso más a ofrecer este tratamiento pionero para la miocardiopatía de Duchenne, una afección para la que no existen terapias aprobadas, declaró Linda Marbán, PhD, directora ejecutiva de Capricor Therapeutics. "Si nuestra solicitud resulta exitosa, esperamos que el deramiocel sea un tratamiento de por vida, administrado trimestralmente, con potencial de amplia adopción en el ámbito del tratamiento de la miocardiopatía con DMD. Queremos expresar nuestro agradecimiento a los pacientes, sus familias y defensores que continúan trabajando con Capricor, y a la FDA por su compromiso para acelerar los tratamientos para la DMD".