CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) -Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), compañía líder en terapias de interferencia de ARN (ARNi), anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de su terapia de ARNi, vutrisirán, para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (HTTR) en pacientes adultos con miocardiopatía (CM-ATTR). La CM-ATTR es una enfermedad debilitante, de rápida progresión y potencialmente mortal, para la cual existen opciones de tratamiento limitadas. Vutrisirán está actualmente aprobado en la Unión Europea (UE) bajo la marca AMVUTTRA® para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2.
La miocardiopatía hipertrófica con ATTR se debe al depósito de fibrillas de transtiretina (TTR) mal plegadas, que provocan daño cardiovascular progresivo e irreversible y muerte prematura. Vutrisiran es un tratamiento de ARNi que actúa en fase inicial para reducir la producción de TTR en su origen, lo que resulta en una supresión sostenida de la misma. En Europa, se administra mediante inyección subcutánea trimestral, ya sea por un profesional sanitario o por autoadministración por los pacientes o sus cuidadores, lo que ofrece flexibilidad en la administración del tratamiento. Vutrisiran tiene el potencial de ser el primer y único tratamiento de ARNi en recibir la aprobación de la Comisión Europea para la miocardiopatía hipertrófica con ATTR, ofreciendo un enfoque clínicamente diferenciado para el tratamiento de esta enfermedad.
“Esta opinión positiva del CHMP marca otro hito importante en nuestros esfuerzos por llevar vutrisirán a personas de todo el mundo con amiloidosis ATTR y miocardiopatía”, declaró el Dr. Pushkal Garg, director médico de Alnylam. “En el estudio HELIOS-B, el tratamiento con vutrisirán resultó en una rápida reducción de la TTR y condujo a una mejor supervivencia, menos hospitalizaciones y una menor progresión de la enfermedad en pacientes con amiloidosis ATTR-CM, casi la mitad de los cuales recibían un estabilizador de la TTR. En combinación con su dosificación trimestral y su perfil de seguridad bien establecido, creemos que vutrisirán podría ofrecer una nueva e importante opción de tratamiento para los pacientes en la UE”.
La opinión del CHMP se basó en los resultados positivos del estudio pivotal HELIOS-B, de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, multicéntrico y global. Este estudio cumplió con los 10 criterios de valoración primarios y secundarios preespecificados, tanto en la población general como en monoterapia. Los hallazgos demostraron los beneficios de vutrisirán en los resultados de mortalidad y eventos cardiovasculares, así como en la capacidad funcional (prueba de marcha de 6 minutos), el estado de salud y la calidad de vida (Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City) y los síntomas y la gravedad de la insuficiencia cardíaca (clase de la NYHA) en pacientes con miocardiopatía asociada a la terapia con ATTR, con efectos consistentes en todos los subgrupos de pacientes, incluidos aquellos que recibían un estabilizador de la TTR concomitante. En HELIOS-B, las tasas de eventos adversos (EA), EA graves, EA graves y EA que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio fueron similares entre los grupos de vutrisirán y placebo. El perfil de seguridad de vutrisirán se caracteriza por reacciones en el lugar de la inyección y un aumento de la fosfatasa alcalina y la alanina transaminasa en sangre. Los resultados detallados del estudio HELIOS-B se publicaron en The New England Journal of Medicine.1
Vutrisirán fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) el 20 de marzo de 2025 y por la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (ANVISA) el 31 de marzo de 2025 para el tratamiento de la miocardiopatía por ATTR-CM de tipo silvestre o hereditaria. Actualmente, se encuentra bajo revisión por la Agencia Japonesa de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA). Alnylam sigue en camino de proceder con nuevas solicitudes regulatorias globales para vutrisirán en 2025 y posteriormente.