Un estudio de seguridad de cohorte no intervencionista de pacientes con hATTR-NP

ID de estudio #: NCT04850105

condición: Amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía

Estado: Reclutamiento

Este es un estudio de seguridad de cohorte multinacional prospectivo, no intervencionista, a largo plazo, de pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN). El objetivo general de este estudio es caracterizar aún más la seguridad a largo plazo de TEGSEDI (inotersen) en pacientes con hATTR-PN en condiciones del mundo real.

intervención: Recolectar Datos

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04850105

última actualización: Febrero 22, 2024

fecha de inicio: 21 septiembre 2021

finalización estimada: Marzo 31, 2036

última actualización: Febrero 15, 2024

tamaño / inscripción: 240

descripción del estudio: Justificación del estudio:

hATTR-PN es una enfermedad mortal, progresiva y hereditaria causada por proteínas de transtiretina (TTR) mal plegadas que se acumulan como fibrillas de amiloide predominantemente en los nervios periféricos, el corazón, el tracto gastrointestinal y otros órganos. La hATTR-PN es una enfermedad rara y no existen grandes estudios epidemiológicos que proporcionen una indicación confiable de su prevalencia. La distribución mundial es desigual, con tasas más altas en Portugal, Japón, Brasil, el norte de Suecia y Estados Unidos. Las estimaciones actuales sugieren que puede haber 10,000 pacientes afectados en todo el mundo.

TEGSEDI (inotersen) es un inhibidor de oligonucleótidos antisentido de la síntesis de proteína TTR humana. En Europa y Canadá, TEGSEDI está indicado para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis transtiretina hereditaria (hATTR). En los EE. UU., TEGSEDI está indicado para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por TTR en adultos. Se ha demostrado la eficacia en pacientes con hATTR-PN, como se refleja en una desaceleración o reversión de la progresión de la enfermedad.

Pregunta de investigación:

El objetivo general de este estudio es caracterizar aún más la seguridad a largo plazo de TEGSEDI en pacientes con hATTR-PN en condiciones del mundo real.

Población:

Los pacientes de Europa, EE. UU. Y Canadá se inscribirán en los centros que manejan pacientes con hATTR-PN. Los médicos que participen en el estudio recibirán instrucciones de invitar a todos los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio a inscribirse hasta que finalice el período de inscripción.

resultados primarios:

• Caracterización adicional de la seguridad a largo plazo de TEGSEDI en pacientes con hATTR-PN en condiciones reales.
  Determinación de la tasa de incidencia de trombocitopenia en pacientes con hATTR-PN tratados con TEGSEDI (cohorte expuesta a TEGSEDI) Comparación de las tasas relativas de trombocitopenia en pacientes con hATTR-PN tratados con TEGSEDI (expuestos a TEGSEDI) con pacientes con hATTR-PN no expuestos a TEGSEDI ( TEGSEDI- no expuesto)
• 10 años
  

resultados secundarios:

• Descripción de la tasa de incidencia de los Eventos Adversos de Especial Interés (AESI) en los pacientes expuestos a TEGSEDI y no expuestos a TEGSEDI.
  10 años
• Descripción del tiempo de aparición de Eventos Adversos de Especial Interés (AESI) en los pacientes expuestos a TEGSEDI y no expuestos a TEGSEDI.
  10 años

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Ninguna

patrocinador: Terapéutica Akcea

Contactos: Productos farmacéuticos de Ionis, (844) 915-5145, GME@dhr-rgv.com

ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Canadá, Alemania, Grecia, Italia, Portugal, España

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