Un estudio de fase 1 de 99mTc-p5 + 14 en voluntarios sanos y pacientes con amiloidosis sistémica AL o ATTR

ID de estudio #: NCT05951816

condición: Amiloidosis Sistémica

Estado: Reclutamiento

propósito:

Este estudio investigará el 99mTc-p5+14, un péptido sintético reactivo al amiloide, p5+14, radiomarcado con tecnecio-99m, como radiotrazador para detectar depósitos de paamiloide en pacientes con amiloidosis sistémica asociada a AL o ATTR, en particular con afectación cardíaca.

intervención: 99mTc-p5+14 es un péptido reactivo amiloide marcado con tecnecio-99m., 99mTc-pirofosfato y 99mtc-p5+14, un péptido reactivo amiloide marcado con tecnecio-99m.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05951816

última actualización: 28 diciembre 2023

fecha de inicio: Julio 2023

finalización estimada: Diciembre de 2025

última actualización: 19 de julio de 2023

fase de desarrollo: Fase 1

tamaño / inscripción: 35

descripción del estudio: La Facultad de Medicina de la Universidad de Tennessee (UTGSM) está investigando el 99mTc-p5+14, un péptido sintético reactivo al amiloide, p5+14, radiomarcado con tecnecio-99m, como radiotrazador para la gammagrafía planar (PGS), por emisión de fotón único. tomografía computarizada (SPECT) o SPECT con tomografía computarizada de rayos X (SPECT/CT) para el diagnóstico de amiloidosis sistémica, especialmente con afectación cardíaca. Según datos no clínicos y datos clínicos de 124I-p5+14 del estudio AMY1001, el péptido p5+14 se une a muchos tipos de amiloide humano y se elimina rápidamente del compartimento central. Cuando se radiomarca con 99mTc, p5+14 puede permitir la visualización de tejidos y órganos cargados de amiloide mediante imágenes SPECT/CT o PGS. Así, este estudio ha sido diseñado para evaluar la dosimetría y biodistribución de 99mTc-p5+14 en pacientes con amiloidosis sistémica en comparación con la biodistribución en voluntarios sanos.

resultados primarios:

• Medición dosimétrica efectiva de todo el cuerpo
  Dosis de radiación efectiva en todo el cuerpo evaluada a partir del análisis de la captación de radiactividad específica de órganos en imágenes planas y SPECT.
• Desde la inscripción hasta el final del estudio son 8 días.
  

resultados secundarios:

• Mida la captación cardíaca de radioactividad de 99mTc-p5+14 a partir de imágenes planas y SPECT/CT en comparación con la captación de 99mTc-PYP
  Desde la inscripción hasta el final del estudio son 8 días.
• Mida la captación de radioactividad 99mTc-p5+14 en tejidos extracardíacos a partir de imágenes planas y SPECT/CT
  Desde la inscripción hasta el final del estudio son 8 días.

criterios de inclusión:

Criterios de inclusión:

PARTE 1

Comprenda los procedimientos del estudio y acepte participar en el estudio dando su consentimiento informado por escrito como se describe en la Sección 10.1 - Apéndice 1.
Ser hombre o mujer mayor de 18 años.
Las mujeres en edad fértil (WOCBP) (aquellas que no han sido esterilizadas quirúrgicamente, no son posmenopáusicas [es decir, su último período menstrual fue hace más de dos años sin intervención farmacéutica] y las mujeres que son fértiles) deben tener una prueba de embarazo negativa antes dentro de los 2 h antes de la infusión.
Los WOCBP que no tienen exclusivamente relaciones entre personas del mismo sexo y los participantes masculinos con parejas sexuales femeninas que son WOCBP deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos adecuados, definidos como el uso de un condón por parte de la pareja masculina combinado con el uso de un método anticonceptivo altamente eficaz por parte de la pareja. pareja femenina, durante al menos 2.5 días después de la inyección de 99mTc-p5+14.
Tener un diagnóstico confirmado de amiloidosis AL sistémica basado en una confirmación histológica con una biopsia que contenga depósitos de material congofílico birrefrinpersonas de color verde manzana con biomarcadores aberrantes específicos de órganos que indiquen afectación amiloide, examen físico o estudio de imágenes.
Tener un diagnóstico de amiloidosis cardíaca dentro de los 2 años posteriores a la detección. PARTE 2

1) Comprender los procedimientos del estudio y aceptar participar en el estudio dando su consentimiento informado por escrito como se describe en la Sección 10.1 - Apéndice 1.

2) Ser hombre o mujer mayor de 18 años. 3) WOCBP (aquellas que no han sido esterilizadas quirúrgicamente, no son posmenopáusicas [es decir, último período menstrual hace > 2 años sin intervención farmacéutica] y mujeres que son fértiles) deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de las 24 h previas a la infusión.

4) Las WOCBP que no tienen exclusivamente relaciones del mismo sexo y los participantes masculinos con parejas sexuales femeninas que son WOCBP deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos adecuados, definidos como el uso de un condón por parte de la pareja masculina combinado con el uso de un método anticonceptivo altamente eficaz. por la pareja femenina, durante al menos 2.5 días después de la inyección de 99mTc-p5+14.

5) Tener uno de los siguientes:

un diagnóstico confirmado de amiloidosis AL sistémica, basado en una confirmación histológica de una biopsia cardíaca o extracardíaca que contiene depósitos de material congofílico birrefrinpersonas de color verde manzana Y parámetros de imagen (ECHO o CMR) indicativos de afectación cardíaca.
un diagnóstico confirmado de amiloidosis ATTR sistémica, basado en una confirmación histológica de una biopsia cardíaca que contiene depósitos de birrefrinpersonas verde manzana, material congofílico o biopsia extracardíaca y parámetros de imagen (ECHO o CMR o 99mTc-PYP) indicativos de afectación cardíaca, sin evidencia de cadenas ligeras libres séricas anormales.

Tener un diagnóstico de amiloidosis cardíaca dentro de los 2 años posteriores a la detección. PARTE 3

Comprenda los procedimientos del estudio y acepte participar en el estudio dando su consentimiento informado por escrito como se describe en la Sección 10.1 - Apéndice 1.
Ser hombre o mujer mayor de 18 años.
WOCBP (aquellas que no han sido esterilizadas quirúrgicamente, no son posmenopáusicas [es decir, último período menstrual hace > 2 años sin intervención farmacéutica] y mujeres que son fértiles) deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de las 24 h previas a la infusión.
Los WOCBP que no tienen exclusivamente relaciones entre personas del mismo sexo y los participantes masculinos con parejas sexuales femeninas que son WOCBP deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos adecuados, definidos como el uso de un condón por parte de la pareja masculina combinado con el uso de un método anticonceptivo altamente eficaz por parte de la pareja. pareja femenina, durante al menos 2.5 días después de la inyección de 99mTc-p5+14.
Gozar de buena salud general, según lo determine la ausencia de hallazgos clínicamente significativos (incluida la diabetes mellitus tipo 2) en opinión del investigador a partir de la revisión del historial médico.
No tiene un diagnóstico de amiloidosis ni tiene un familiar de primer o segundo grado (padre, hermano, hijo, tía, tío, sobrina, sobrino) con amiloidosis familiar confirmada o sospechada.

PARTE 4

Comprenda los procedimientos del estudio y acepte participar en el estudio dando su consentimiento informado por escrito como se describe en la Sección 10.1 - Apéndice 1.
Ser hombre o mujer mayor de 18 años.
Las mujeres en edad fértil (aquellas que no han sido esterilizadas quirúrgicamente, no son posmenopáusicas [es decir, el último período menstrual hace> 2 años sin intervención farmacéutica] y las mujeres que son fértiles) deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de las 24 horas previas. a la infusión.
Los WOCBP que no tienen exclusivamente relaciones del mismo sexo y los participantes masculinos con parejas sexuales femeninas que son WOCBP deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos adecuados, definidos como el uso de un condón por parte de la pareja masculina combinado con el uso de un método anticonceptivo altamente eficaz por parte de la pareja. pareja femenina, durante al menos 2.5 días después de la inyección de 99mTc-p5+14.
Tiene un diagnóstico confirmado de amiloidosis ATTR sistémica, basado en una confirmación histológica de una biopsia cardíaca que contiene depósitos de material birrefrinpersonas verde manzana, material congofílico o biopsia extracardíaca y parámetros de imagen (ECHO o CMR), o biomarcadores séricos anormales indicativos de afectación cardíaca. sin evidencia de cadenas ligeras libres séricas anormales.
Tiene un diagnóstico de amiloidosis cardíaca dentro de los 2 años posteriores a la detección.
Tiene estudio de imagen de 99mTc-PYP negativo.

Criterio de exclusión: Criterios:

PARTES 1-4

Debido a limitaciones de dosimetría anual, los pacientes que hayan participado en otro protocolo de ensayo clínico de imágenes de amiloide de medicina nuclear y hayan recibido una inyección de trazador en los últimos 6 meses.
Está embarazada o amamantando.
Está mental o legalmente incapacitado, tiene problemas emocionales importantes en el momento del estudio o tiene antecedentes de psicosis.
Tiene una alergia conocida al yoduro de potasio.
Recibir hemodiálisis o diálisis peritoneal.
Tiene claustrofobia severa o cualquier condición médica que impida completar el protocolo de imágenes.
Tiene alguna enfermedad que, a juicio del Investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional para el sujeto.
Ha recibido heparina o análogos de heparina (p. ej., enoxaparina, dalteparina, fondaparinux) dentro de los siete (7) días anteriores a la administración de 99mTc-p5+14.
Haber recibido previamente alguna dosis de p5+14, en cualquier forma.
Tener un intervalo QTc, utilizando la fórmula de Bazett (QTcB) de> 480 ms, medido dentro de los seis meses anteriores a la inscripción o evaluado antes de la inyección.
Tener una AST sérica >2 veces el límite superior normal o 80 UI/L Y bilirrubina total > 1.5 veces el límite superior normal o 1.8 mg/dL dentro de los seis meses anteriores a la inscripción.
Tener una ALT sérica >2 veces el límite superior normal o 64 UI/L Y bilirrubina total > 1.5 veces el límite superior normal o 1.8 mg/dL dentro de los seis meses anteriores a la inscripción.

patrocinador: Facultad de Medicina de la Universidad de Tennessee

Contactos: Emily B. Martín, PhD, 865-305-9533, GME@dhr-rgv.com

investigadores Jonathan S Wall, PhD, Facultad de Medicina de la Universidad de Tennessee

ubicaciones del centro de prueba: United States

• Estados Unidos, Tennessee
  Facultad de Medicina de la Universidad de Tennessee
  Emily B. Martín, PhD, 865-305-9533, GME@dhr-rgv.com