Un ensayo de tratamiento con lenalidomida-melfalán-dexametasona en pacientes con amiloidosis primaria (AL)

ID de estudio #: NCT00883623

condición: Amiloidosis primaria

Estado: Completado

propósito:

El tratamiento con melfalán y prednisona por vía oral se ha recomendado como tratamiento estándar de la amiloidosis AL, pero los resultados son bastante decepcionantes. Otra opción terapéutica son los pulsos de dexametasona a altas dosis + melfalán (Mel-Dex) con resultados más alentadores en cuanto a conseguir una respuesta más rápida de la enfermedad y mayores tasas de remisión hematológica. En los últimos 5 a 10 años, varios grupos han informado resultados prometedores del tratamiento después de la terapia con dosis altas de melfalán y células madre autólogas, pero solo los pacientes muy seleccionados son elegibles para este tratamiento. Lenalidomida ha demostrado ser eficaz en ensayos de fase II y III en pacientes con MM. Debido a la relación con el MM, la lenalidomida es una opción terapéutica prometedora también para pacientes con amiloidosis AL. La adición de lenalidomida a Mel-Dex podría mejorar la tasa de respuesta completa (CR) y la respuesta orgánica en pacientes que no son elegibles para recibir quimioterapia de dosis alta o que la rechazaron.

intervención: Lenalidomida

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT00883623

última actualización: 17 de septiembre de 2021

fecha de inicio: Abril de 2009

finalización estimada: Febrero 2013

última actualización: 25 de noviembre.

fase de desarrollo: la Fase 2

tamaño / inscripción: 50

resultados primarios:

• Tasa de respuesta completa (CR)
  
• 6 meses: después de 6 ciclos de L-Mel-Dex
  

resultados secundarios:

• Tasa de respuesta hematológica (RC y PR)
  6 meses
• Tasa de respuesta de órganos
  3 meses después de la suspensión de L-Mel_Dex (máximo: 9 meses)
• Correlación de las aberraciones citogenéticas y los resultados del perfil de expresión génica (GEP) con la mejor respuesta hematológica al tratamiento
  6 meses
• Comparación retrospectiva con un grupo control histórico tratado con Mel-Dex en nuestra institución
  01.04.2012
• Toxicidad (hematológica y no hematológica)
  6 meses

criterios de inclusión:

Criterios de inclusión:

Amiloidosis AL sistémica comprobada por biopsia no tratada que requiere quimioterapia sistémica
No elegible para HDM o rechazado
Enfermedad de células plasmáticas medible
Esperanza de vida > 3 meses
Estado funcional de la OMS < 3
NYHA < estadio IV
Comprender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado
Resultados de pruebas de laboratorio dentro de estos rangos Recuento absoluto de neutrófilos > 1.5 x 109/L Recuento de plaquetas > 100 x 109/L Aclaramiento de creatinina / MDRD > 40 ml/min Bilirrubina total > 2,5 mg/dL
Las mujeres en edad fértil (FCBP) deben aceptar usar dos métodos anticonceptivos confiables simultáneamente o practicar la abstinencia total de las relaciones heterosexuales durante los siguientes períodos de tiempo relacionados con este estudio: 1) durante al menos 28 días antes de comenzar el fármaco del estudio; 2) mientras participaba en el estudio; y 3) durante al menos 28 días después de la interrupción del estudio.

Criterio de exclusión: Criterios:

Mieloma múltiple estadio II y III (Durie y Salmon)
Trasplante de órganos previo
No puede visitar la Clínica de Amiloide en Heidelberg una vez al mes
Rechazo de la aspiración de 100 ml de médula ósea en la inclusión en el estudio
Cualquier condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado.
Hembras gestantes o lactantes. (Las mujeres lactantes deben aceptar no amamantar mientras toman lenalidomida).
Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio o confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
Uso de cualquier otro fármaco o terapia experimental dentro de los 28 días posteriores al inicio.
Hipersensibilidad conocida a la talidomida.
El desarrollo de eritema nodoso si se caracteriza por una erupción descamativa mientras toma talidomida o medicamentos similares.
Cualquier uso previo de lenalidomida.
Uso concurrente de otros apersonass o tratamientos anticancerígenos.
Conocido positivo para VIH o hepatitis infecciosa, B o C.
Pacientes que estén en una posición dependiente del Patrocinador o del Investigador Principal

patrocinador: Universidad de heidelberg

investigadores Stefan Schoenland, MD, Clínica Universitaria Heidelberg - Departamento de Medicina Interna V

ubicaciones del centro de prueba: Alemania

• Alemania
  Clínica Universitaria Heidelberg