Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de Eplontersen en adultos con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM) | oneAMYLOIDOSISvoice
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reclutamiento

Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de Eplontersen en adultos con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM)

información clave

ID de estudio #: NCT05667493

condición: Miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR CM)

Estado: Reclutamiento

propósito:

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosis extendida de eplontersen en participantes con ATTR-CM.

intervención: eplontersen

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05667493

última actualización: Febrero 22, 2024

detalles del estudio

fecha de inicio: 30 de noviembre.

finalización estimada: Agosto 2029

última actualización: 18 de diciembre de 2023

fase de desarrollo: Fase 3

tamaño / inscripción: 1400

descripción del estudio: Este es un estudio de fase 3 multicéntrico, abierto, con hasta aproximadamente 1400 participantes. Los participantes elegibles recibirán eplontersen una vez cada 4 semanas durante un máximo de 36 meses o 6 meses después de que eplontersen esté aprobado y disponible en el país del sitio, lo que ocurra primero. Los participantes también recibirán dosis suplementarias diarias de la cantidad diaria recomendada (RDA) de vitamina A. Este estudio constará de los siguientes períodos: menor o igual a (≤) período de evaluación de detección de 10 semanas, hasta período de tratamiento de 36 meses , y período de evaluación postratamiento de hasta 6 meses.

resultados primarios:

  • Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
  • Línea base hasta 36 meses
    Cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas
  • Línea base hasta 36 meses
    Cambio con respecto al valor inicial en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
  • Línea base hasta 36 meses
    Cambio desde el valor inicial en la proporción de creatinina proteína en orina (UPCR)
  • Línea base hasta 36 meses
    Cambio desde el inicio en AST
  • Línea base hasta 36 meses
    Cambio desde la línea de base en ALT
  • Línea base hasta 36 meses
    Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en los parámetros del electrocardiograma (ECG)
  • Línea base hasta 36 meses
    Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en la hormona estimulante de la tiroides (TSH)
  • Línea base hasta 36 meses
    Porcentaje de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
  • Línea base hasta 36 meses

resultados secundarios:

  • Cambio con respecto al valor inicial en los niveles séricos de transtiretina (TTR)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el inicio en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el inicio en el cuestionario breve de la encuesta de salud (SF-36)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el inicio en EuroQol de 5 niveles - 5 dimensiones (EQ-5D-5L)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el inicio en el biomarcador: prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP)
    Línea base hasta 36 meses
  • Cambio desde el inicio en el biomarcador: troponina T cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnT)
    Línea base hasta 36 meses

criterios de inclusión:

• Edades elegibles: 18+
• Sexos elegibles: todos
Criterios de inclusión:

Finalización satisfactoria del período de tratamiento y visita de fin de tratamiento del estudio índice (ION-682884-CS2) O diagnóstico de ATTR-CM y participación satisfactoria en el estudio ISIS 420915-CS101 según lo juzgue el investigador y el patrocinador.
El investigador está dispuesto a tratar al participante con eplontersen de etiqueta abierta.
Voluntad de adherirse a la suplementación con vitamina A según el protocolo.

Criterio de exclusión: Criterios:

Interrumpió permanentemente la administración del fármaco del estudio mientras participaba en el Estudio Index (ION 682884-CS2) o IST (Estudio ISIS 420915-CS101).
Tiene cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del Investigador o Patrocinador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción, o que podría interferir con la participación o finalización del estudio, incluida la necesidad de tratamiento con medicamentos no permitidos en el estudio del índice.

patrocinador: io productos farmacéuticos, inc.

Contactos: Productos farmacéuticos de Ionis, (844) 520-3239, GME@dhr-rgv.com

ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Australia, Canadá, Alemania, Grecia, Israel, Italia, Portugal, Suecia

  • Estados Unidos, Arizona
    Mayo Clinic

  • Estados Unidos, California
    Instituto de Investigación Clínica y Traslacional Altman - Centro de Investigación Clínica

  • Estados Unidos, Colorado
    Hospital de la Universidad de Colorado - Campus médico de Anschutz

  • Estados Unidos, Georgia
    Piamonte Corazón de Fayetteville

  • Estados Unidos, Georgia
    Hospital Piamonte de Atlanta

  • Estados Unidos, Illinois
    Universidad del Noroeste

  • Estados Unidos, Indiana
    Hospital Universitario de Salud de la Universidad de Indiana

  • Estados Unidos, Maryland
    Universidad de Maryland Medical Center

  • Estados Unidos, Minnesota
    Mayo Clinic

  • Estados Unidos, Misuri
    Hospital Barnes-Judío

  • Estados Unidos, Nueva York
    Asociados de Cardiología Langone de la Universidad de Nueva York

  • Estados Unidos, Nueva York
    Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia

  • Estados Unidos, Oregon
    Universidad de Salud y Ciencia de Oregon

  • Estados Unidos, Utah
    Universidad de Utah

  • Estados Unidos, Virginia
    Virginia Commonwealth University

  • Australia
    Hospital de Liverpool

  • Austria
    Medizinische Universität Graz

  • Austria
    Medizinische Universität Innsbruck

  • Bélgica
    Hospital General Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan

  • Canadá, Alberta
    Universidad de Calgary

  • Alemania
    Hospital Universitario de Münster

  • Alemania
    Hospital Universitario de Saarland

  • Grecia
    Hospital General de Atenas "Alexandra"

  • Israel
    Centro médico Kaplan

  • Israel
    Campus de atención médica de Rambam

  • Italia
    Hospital Universitario Careggi

  • Italia
    Fundación Policlínica IRCCS San Matteo

  • Portugal 
    Centro Hospitalario Universitario de São João

  • Portugal 
    Hospital de la Señora de Oliveira

  • España
    Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca

  • Suecia
    Hospital universitario Sahlgrenska

  • Suecia
    Hospital de Skellefteå

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