Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de Eplontersen en adultos con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM)
ID de estudio #: NCT05667493
condición: Miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR CM)
Estado: Reclutamiento
propósito:El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosis extendida de eplontersen en participantes con ATTR-CM.
intervención: eplontersen
Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05667493
última actualización: Febrero 22, 2024
fecha de inicio: 30 de noviembre.
finalización estimada: Agosto de 2029
última actualización: 18 de diciembre 2023
fase de desarrollo: Fase 3
tamaño / inscripción: 1400
descripción del estudio: Este es un estudio de fase 3 multicéntrico, abierto, con hasta aproximadamente 1400 participantes. Los participantes elegibles recibirán eplontersen una vez cada 4 semanas durante un máximo de 36 meses o 6 meses después de que eplontersen esté aprobado y disponible en el país del sitio, lo que ocurra primero. Los participantes también recibirán dosis suplementarias diarias de la cantidad diaria recomendada (RDA) de vitamina A. Este estudio constará de los siguientes períodos: menor o igual a (≤) período de evaluación de detección de 10 semanas, hasta período de tratamiento de 36 meses , y período de evaluación postratamiento de hasta 6 meses.
resultados primarios:
- Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
- Línea base hasta 36 meses
Cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas - Línea base hasta 36 meses
Cambio con respecto al valor inicial en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) - Línea base hasta 36 meses
Cambio desde el valor inicial en la proporción de creatinina proteína en orina (UPCR) - Línea base hasta 36 meses
Cambio desde el inicio en AST - Línea base hasta 36 meses
Cambio desde la línea de base en ALT - Línea base hasta 36 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en los parámetros del electrocardiograma (ECG) - Línea base hasta 36 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en la hormona estimulante de la tiroides (TSH) - Línea base hasta 36 meses
Porcentaje de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) - Línea base hasta 36 meses
resultados secundarios:
- Cambio con respecto al valor inicial en los niveles séricos de transtiretina (TTR)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el inicio en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el inicio en el cuestionario breve de la encuesta de salud (SF-36)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el inicio en EuroQol de 5 niveles - 5 dimensiones (EQ-5D-5L)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el inicio en el biomarcador: prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP)
Línea base hasta 36 meses - Cambio desde el inicio en el biomarcador: troponina T cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnT)
Línea base hasta 36 meses
criterios de inclusión:
• Sexos elegibles: todos
Finalización satisfactoria del período de tratamiento y visita de fin de tratamiento del estudio índice (ION-682884-CS2) O diagnóstico de ATTR-CM y participación satisfactoria en el estudio ISIS 420915-CS101 según lo juzgue el investigador y el patrocinador.
El investigador está dispuesto a tratar al participante con eplontersen de etiqueta abierta.
Voluntad de adherirse a la suplementación con vitamina A según el protocolo.
Criterio de exclusión: Criterios:
Interrumpió permanentemente la administración del fármaco del estudio mientras participaba en el Estudio Index (ION 682884-CS2) o IST (Estudio ISIS 420915-CS101).
Tiene cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del Investigador o Patrocinador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción, o que podría interferir con la participación o finalización del estudio, incluida la necesidad de tratamiento con medicamentos no permitidos en el estudio del índice.
patrocinador: io productos farmacéuticos, inc.
Contactos: Productos farmacéuticos de Ionis, (844) 520-3239, GME@dhr-rgv.com
ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Australia, Canadá, Alemania, Grecia, Israel, Italia, Portugal, Suecia
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Estados Unidos, Arizona
Mayo Clinic
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Estados Unidos, California
Instituto de Investigación Clínica y Traslacional Altman - Centro de Investigación Clínica
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Estados Unidos, Colorado
Hospital de la Universidad de Colorado - Campus médico de Anschutz
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Estados Unidos, Georgia
Piamonte Corazón de Fayetteville
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Estados Unidos, Georgia
Hospital Piamonte de Atlanta
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Estados Unidos, Illinois
Universidad del Noroeste
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Estados Unidos, Indiana
Hospital Universitario de Salud de la Universidad de Indiana
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Estados Unidos, Maryland
Universidad de Maryland Medical Center
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Estados Unidos, Minnesota
Mayo Clinic
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Estados Unidos, Misuri
Hospital Barnes-Judío
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Estados Unidos, Nueva York
Asociados de Cardiología Langone de la Universidad de Nueva York
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Estados Unidos, Nueva York
Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia
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Estados Unidos, Oregon
Universidad de Salud y Ciencia de Oregon
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Estados Unidos, Utah
Universidad de Utah
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Estados Unidos, Virginia
Virginia Commonwealth University
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Australia
Hospital de Liverpool
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Austria
Medizinische Universität Graz
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Austria
Medizinische Universität Innsbruck
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Bélgica
Hospital General Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Canadá, Alberta
Universidad de Calgary
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Alemania
Hospital Universitario de Münster
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Alemania
Hospital Universitario de Saarland
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Grecia
Hospital General de Atenas "Alexandra"
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Israel
Centro médico Kaplan
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Israel
Campus de atención médica de Rambam
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Italia
Hospital Universitario Careggi
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Italia
Fundación Policlínica IRCCS San Matteo
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Portugal
Centro Hospitalario Universitario de São João
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Portugal
Hospital de la Señora de Oliveira
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España
Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Suecia
Hospital universitario Sahlgrenska
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Suecia
Hospital de Skellefteå
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