Análisis de muestras de estenosis de la columna lumbar para la identificación de amiloidosis cardíaca por transtiretina

ID de estudio #: NCT06034405

condición: Estenosis espinal lumbar, amiloidosis cardíaca, amiloidosis ATTR tipo salvaje, mutación del gen ATTR, amiloidosis ATTRV122I, miocardiopatía hipertrófica

Estado: Aún no está reclutando

Objetivo primario:

Identificar a los adultos mayores con amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA) en una etapa temprana del curso de la enfermedad, en un momento en que las terapias modificadoras de la enfermedad son más efectivas.

Los objetivos específicos de esta investigación epidemiológica incluyen:

Identificar sujetos con cirugía previa de estenosis espinal lumbar (LSS) que tienen evidencia de depósitos de amiloide de transtiretina (TTR) en muestras de columna y podrían estar en riesgo de amiloidosis cardíaca ATTR.
Evaluar ATTR-CA entre aquellos con TTR localizado en el tejido espinal.

El estudio también explorará lo siguiente:

La prevalencia de amiloide en muestras de estenosis espinal lumbar mediante tinción con rojo Congo.
La prevalencia de depósitos de TTR entre sujetos con amiloide según lo determinado por espectrometría de masas.
Evaluación de una nueva técnica de inteligencia artificial que puede identificar histológicamente amiloide con tinción estándar H&E.
Diferencia en la prevalencia de ATTR-CA entre sujetos con TTR y depósitos de amiloide indeterminados en la columna vertebral del sujeto mediante la captación miocárdica de la exploración con pirofosfato de tecnecio (Tc99-PYP).

intervención: Escaneo Tc99-PYP o Tc99-HDMP

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06034405

última actualización: 28 diciembre 2023

fecha de inicio: Septiembre 2023

finalización estimada: Mayo de 2028

última actualización: 14 de septiembre 2023

tamaño / inscripción: 1663

descripción del estudio: Este es un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico destinado a facilitar la identificación de personas con ATTR-CA. Los investigadores identificarán sujetos con cirugía LSS previa que tengan evidencia de depósitos de amiloide TTR en muestras de columna. Los sujetos con TTR localizada en tejido espinal serán invitados a una visita in situ y serán evaluados para detectar la presencia de manifestaciones clínicas de amiloidosis cardíaca ATTR (ATTR-CA).

Los sujetos se someterán a una gammagrafía nuclear, una prueba genética TTR, una evaluación clínica, un electrocardiograma y un ecocardiograma. También se administrarán cuestionarios de calidad de vida. Sujetos que tienen retención miocárdica del radiotrazador de imágenes con una puntuación de Perugini igual a 2 (captación igual al hueso) o 3 (captación mayor que el hueso) y confirmación mediante SPECT o SPECT/CT de que la captación es de naturaleza miocárdica y no tienen evidencia de Las proteínas monoclonales se diagnosticarán con ATTR-CA.

Este estudio se llevará a cabo en cinco sitios de estudio: Boston Medical Center, Cedars Sinai Medical Center, Cleveland Clinic, Columbia University Irving Medical Center y Tufts University Medical Center. La Clínica Mayo servirá como núcleo de investigación de Patología para analizar muestras de columna.

Se espera que la mayoría de los sujetos completen todos los procedimientos y cuestionarios del estudio en un solo día.

En este estudio, hasta 1663 pacientes recibirán su consentimiento para que se examinen muestras de la columna vertebral para detectar la presencia de amiloide con Congo Red en el laboratorio central de Mayo Clinic. Del grupo de sujetos con amiloide detectado (que se anticipa será el 33% o al menos 544), los investigadores esperan reclutar a 163 participantes para someterse a un fenotipado cardíaco (Tc99m y evaluación cardíaca). Entre los 163 participantes que se someten a un fenotipado cardíaco, 98 tendrán TTR como proteína precursora identificada por espectrometría de masas y 65 tendrán una proteína precursora indeterminada por espectrometría de masas.

resultados primarios:

• Porcentaje de sujetos con cirugía LSS previa que tienen evidencia de depósitos de amiloide TTR en su muestra espinal y podrían estar en riesgo de amiloidosis cardíaca ATTR
  Identificar quién puede estar en riesgo de sufrir amiloidosis cardíaca ATTR. El investigador recolectará muestras del ligamento amarillo espinal y las teñirá con rojo congo y se contarán aquellos que resulten positivos para amiloide ATTR en su muestra espinal.
• hasta 3 años
  

resultados secundarios:

• Porcentaje de sujetos con ATTR-CA entre aquellos con TTR localizado en el tejido espinal
  hasta 6 años

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Amiloidosis primaria (AL) o amiloidosis secundaria (AA) confirmada.
Amiloidosis TTR conocida.
Cirugía lumbar para indicaciones distintas a la estenosis espinal.
Malignidad activa.
Deterioro por accidente cerebrovascular, lesión u otro trastorno médico que impida la participación en el estudio.
Demencia incapacitante u otra enfermedad mental o del comportamiento.
Inscripción en un ensayo clínico no aprobado para coinscripción.
Peso >350 libras.
Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del estudio.
Residente de residencia de ancianos.
Otra razón que haría que el tema fuera inadecuado para ingresar a este estudio.

patrocinador: Columbia Uiversity

Contactos: Mathew S Maurer, MD, 212-932-4537, GME@dhr-rgv.com

investigadores Mathew S Maurer, MD, Universidad de Columbia

ubicaciones del centro de prueba:

• Estados Unidos, California
  Cedars-Sinai Medical Center
  Shruti Shantharam, 310-248-8365, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Estados Unidos, Massachusetts
  Tufts Medical Center
  Dr. Ayan Patel, 617-636-4184, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Estados Unidos, Massachusetts
  Boston Medical Center
  Federico Ruberg, MD, 617-638-8771, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Estados Unidos, Minnesota
  Mayo Clinic
  Ellen McPhail, Dra. 507-538-1472, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Estados Unidos, Nueva York
  Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia
  Jeffeny DeLos Santos, MHA, 212-932-4537, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Estados Unidos, Ohio
  Clínica de Cleveland
  Mazen Hanna, MD, 216-444-3490, GME@dhr-rgv.com