Estenosis aórtica y amiloidosis cardíaca

ID de estudio #: NCT06129331

condición: Amiloidosis cardíaca, estenosis aórtica

Estado: Reclutamiento

La patología dual de la estenosis aórtica (EA) y la amiloidosis cardíaca (AC) es cada vez más reconocida. A pesar de los grandes esfuerzos que se han hecho para reunir a las cohortes, la cohorte más grande de AS-ATTR hasta la fecha es de menos de 50 pacientes. El objetivo del presente registro internacional multicéntrico es reunir a unos 300 pacientes con AS-AC, creando una cohorte lo suficientemente grande como para permitir una caracterización exhaustiva de esta afección.
evaluación de los resultados clínicos a largo plazo de AS-CA
evaluación de la eficacia del tratamiento específico de amiloide además del reemplazo valvular

intervención: Tratamiento específico de amiloide, Sin tratamiento específico de amiloide

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06129331

última actualización: 28 diciembre 2023

fecha de inicio: Marzo 1, 2023

finalización estimada: 31 diciembre 2024

última actualización: 13 de noviembre.

tamaño / inscripción: 300

descripción del estudio: La estenosis aórtica calcificada (EA) y la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR) son afecciones que afectan comúnmente a los ancianos. La gammagrafía ósea utilizando trazadores ávidos de amiloide (ácido 99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodicarboxílico, DPD; 99mTc-pirofosfato; o 99mTc-hidroximetileno difosfonato) representa la modalidad de imagen clave para el diagnóstico de ATTR no invasivo. Estudios recientes han utilizado esta tecnología para detectar pacientes con AS y demostraron que AS y ATTR pueden coexistir en un 8 a 16%. Esto es sustancialmente mayor que en las derivaciones no cardíacas para gammagrafía ósea (rango 1-3% en individuos >80 años), que se considera el enfoque más preciso para estimar la prevalencia de ATTR en la población general. Si bien la carga dual de AS y ATTR podría sugerir implicaciones pronósticas adversas, se ha demostrado que los pacientes con AS-ATTR y AS solitarios se benefician por igual del reemplazo valvular aórtico transcatéter (TAVR) con tasas de supervivencia comparables a 1 y 2 años. Sin embargo, todavía faltan datos sobre los resultados a largo plazo.

Con un mayor reconocimiento y tratamiento valvular de AS-ATTR, el curso de la enfermedad después de TAVR se convierte en una cuestión clave. Nuestros datos sugieren una remodelación significativamente diferente entre AS solitaria y AS-ATTR, transformándose esta última en un fenotipo de miocardiopatía "ATTR solitaria" un año después de la TAVR. Ahora se encuentran disponibles nuevos tratamientos específicos de ATTR, con el potencial de mejorar aún más el pronóstico en AS-ATTR además del reemplazo valvular. Sin embargo, los pacientes con EA significativa no fueron incluidos en el ensayo ATTR-ACT y, por lo tanto, la eficacia del tratamiento en esta población de pacientes aún no está clara. Además, a pesar del aumento de las pruebas de detección ATTR a nivel mundial, el número de casos de AS-ATTR dual en centros individuales sigue siendo bajo.

Por lo tanto, el presente estudio multicéntrico internacional está diseñado para proporcionar una caracterización detallada de AS-ATTR dual, informar sobre los resultados clínicos a largo plazo y evaluar el efecto del tratamiento específico de ATTR.

resultados primarios:

• Fenotipado de EA con infiltración ATTR "temprana" (DPD grado 1) versus miocardiopatía ATTR "avanzada" (DPD grado 2/3)
  Los pacientes con patología dual con DPD grado 1 se compararán con aquellos con DPD grado 2/3 con respecto a síntomas (clase funcional de la New York Heart Association), capacidad funcional (distancia de caminata de 6 minutos), biomarcadores (NT-proBNP y alta sensibilidad troponina) y marcadores de imagen en ecocardiografía transtorácica (p. ej., fracción de eyección del ventrículo izquierdo, tensión longitudinal global, índice de volumen sistólico, masa del ventrículo izquierdo). Las diferencias entre grupos para todas estas variables se analizarán con la prueba de suma de rangos de Wilcoxon.
• 0 meses
  Mortalidad por todas las causas en AS-CA con versus sin tratamiento específico para CA
  Mortalidad por todas las causas analizada mediante análisis de regresión de Cox y estimaciones de Kaplan Meier en AS-CA con versus sin tratamiento específico de CA
• 60 meses
  Hospitalización por insuficiencia cardíaca en AS-CA con versus sin tratamiento específico para CA
  Hospitalización por insuficiencia cardíaca analizada mediante análisis de regresión de Cox y estimaciones de Kaplan Meier en AS-CA con versus sin tratamiento específico de CA
• 60 meses
  Mortalidad cardiovascular en AS-CA con versus sin tratamiento específico para AC
  Mortalidad cardiovascular analizada mediante análisis de regresión de Cox y estimaciones de Kaplan Meier en AS-CA con versus sin tratamiento específico de CA
• 60 meses
  

resultados secundarios:

• Historia natural de AS-ATTR después del reemplazo valvular
  60 meses
• Combinado de hospitalización por insuficiencia cardíaca y/o muerte en AS-CA con versus sin tratamiento específico para CA
  60 meses
• Tasa de hospitalización por insuficiencia cardíaca en AS-CA con versus sin tratamiento específico para CA
  36 meses

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Pacientes sin EA significativa (EA menos que moderada)
Pacientes con otros subtipos de amiloidosis cardíaca (p. ej., cadenas ligeras)

patrocinador: Universidad médica de viena

ubicaciones del centro de prueba: Austria, Reino Unido

• Austria
  Universidad médica de viena
  Christian Nitsche, MD, PhD, 01 40400 46142, GME@dhr-rgv.com
  
  
• Reino Unido
  University College London
  Thomas Treibel, MD, PhD, 020 3386 9000, GME@dhr-rgv.com