Trasplante de médula ósea y riñón para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos de la sangre

ID de estudio #: NCT01758042

condición: Enfermedad renal crónica, leucemia mieloide aguda (LMA), leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mielógena crónica (LMC), leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma no Hodgkin (LNH), enfermedad de Hodgkin, mieloma múltiple, síndrome mielodisplásico (SMD) ), anemia aplásica, amiloidosis AL, anemia de Diamond Blackfan, mielofibrosis, enfermedad mieloproliferativa, anemia de células falciformes, enfermedades autoinmunes, talasemia

Estado: Reclutamiento

propósito:

El propósito principal de este estudio es examinar el resultado de un trasplante combinado de médula ósea y riñón de un donante emparentado parcialmente compatible (haploidéntico o “haplo”). Este es un estudio piloto, se le pide que participe porque tiene un trastorno sanguíneo y una enfermedad renal. El objetivo del trasplante combinado es tratar tanto el trastorno sanguíneo subyacente como la enfermedad renal. Esperamos que alrededor de 10 personas participen en este estudio.

Además, debido a que la misma persona que dona el riñón también donará la médula ósea, puede haber una probabilidad menor de rechazo del riñón y una menor necesidad de uso a largo plazo de medicamentos contra el rechazo.

Tradicionalmente, se usan medicamentos muy fuertes para el tratamiento del cáncer (quimioterapia) y radiación para preparar el cuerpo de un sujeto para el trasplante de médula ósea. Esto se asocia con un alto riesgo de complicaciones graves, incluso en sujetos sin enfermedad renal. Esta terapia puede ser tóxica para el hígado, los pulmones, las membranas mucosas y los intestinos. Además, se cree que la terapia estándar puede estar asociada con un mayor riesgo de una complicación llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH), en la que las nuevas células del donante atacan el cuerpo normal del receptor. Recientemente, se han empleado regímenes de quimioterapia y radiación menos intensos (estos se denominan regímenes de intensidad reducida) que causan menos lesiones y GVHD a los pacientes y, por lo tanto, han permitido que los pacientes mayores y menos saludables se sometan a un trasplante de médula ósea. En este estudio, se utilizará un régimen de quimioterapia y radiación de intensidad reducida con la intención de producir menos efectos tóxicos que la terapia estándar.

La terapia típica después de un trasplante de riñón estándar incluye múltiples medicamentos de por vida que tienen como objetivo evitar que el cuerpo del receptor ataque o rechace el riñón donado. Estos se llaman medicamentos inmunosupresores y funcionan al “silenciar” el sistema inmunitario del receptor para permitir que el riñón donado funcione correctamente. Uno de los objetivos de nuestro estudio es disminuir la duración que necesitará para tomar medicamentos inmunosupresores después de su trasplante de riñón, ya que el trasplante de médula ósea le proporcionará el sistema inmunitario del donante que no debería atacar al riñón del donante.

intervención: Médula ósea/riñón haploidénticos

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT01758042

última actualización: Febrero 22, 2024

fecha de inicio: Noviembre 2012

finalización estimada: Julio 2027

última actualización: Marzo 15, 2023

fase de desarrollo: No aplicable

tamaño / inscripción: 10

resultados primarios:

• Número de pacientes que mueren por complicaciones relacionadas con el tratamiento.
  Evaluar la seguridad del trasplante haploidéntico combinado de médula ósea y riñón como mortalidad relacionada con el tratamiento medida.
• 100 días y 1 año post trasplante
  

resultados secundarios:

• Número de pacientes con rechazo agudo y tardío de aloinjerto renal
  2 años después del trasplante

criterios de inclusión:

Criterios de inclusión:

Pacientes de 18 a 70 años
Trastorno hematológico subyacente que es potencialmente curable con trasplante alogénico de médula ósea. Esto incluye, pero no se limita a: leucemia mieloide aguda (AML), leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mielógena crónica (CML), leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma no Hodgkin (NHL), linfoma de Hodgkin, mieloma múltiple (MM), síndrome mielodisplásico (SMD), amiloidosis AL, anemia de abanico negro de diamante, mielofibrosis u otra enfermedad mieloproliferativa, anemia de células falciformes y talasemia.
Existencia de un familiar haploidéntico de primer grado que pase las evaluaciones estándar de donantes para donación de médula ósea y riñón.
FEVI > 40% medida por ecocardiografía o MUGA
FEV1, FVC y DLCO > 50% de lo predicho medido por PFT estándar
Bilirrubina total < 2.0 (a menos que se haga un diagnóstico de Gilbert o hemólisis) y AST, ALT, fosfatasa alcalina, todas < 5 veces el límite superior normal de las instituciones
Compatibilidad ABO en la dirección huésped vs. injerto
Los hombres y mujeres con potencial reproductivo deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo confiable durante el tratamiento, y las mujeres deben hacerlo durante un período de 1 año después del trasplante.
Los participantes deben estar en diálisis o tener un CrCl estimado o medido < 35 ml/min
Esperanza de vida superior a seis meses.
Capacidad del destinatario para comprender y dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión: Criterios:

Infección grave activa
Participación en el uso de otro fármaco en investigación en el momento de la inscripción
Contraindicación para la terapia con cualquiera de los apersonass propuestos (p. ej., antecedentes de alergia al suero de conejo en ATG)
Positividad serológica para VIH, VHC o positividad para HbsAg
Incompatibilidad del grupo sanguíneo ABO en la dirección huésped-injerto
Infección grave activa

patrocinador: Massachusetts General Hospital

Contactos: Yi-Bin A Chen, MD, 617-724-1124, GME@dhr-rgv.com

investigadores Yi-Bin A Chen, MD, Director de Investigación Clínica, Programa de Trasplante de Médula Ósea del Hospital General de Massachusetts

ubicaciones del centro de prueba:

• Estados Unidos, Massachusetts
  Massachusetts General Hospital
  Yi-Bin A Chen, MD, 617-724-1124, GME@dhr-rgv.com