Detección temprana de amiloidosis cardíaca

ID de estudio #: NCT05010980

condición: Amiloidosis, estenosis de la válvula aórtica

Estado: Reclutamiento

Debido a la falta de opciones terapéuticas, el diagnóstico de la amiloidosis cardíaca (wt)-ATTR estuvo durante mucho tiempo eclipsado por otras enfermedades y, por lo tanto, a menudo se diagnosticaba o se diagnostica con un retraso considerable.

El objetivo del estudio es estimar la prevalencia de amiloidosis cardíaca entre pacientes con estenosis de la válvula aórtica (EA) de leve a moderada.

Además se desarrollará un algoritmo de cribado basado en parámetros ecocardiográficos, para facilitar la detección temprana de la amiloidosis cardíaca.

intervención: RMC, gammagrafía

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05010980

última actualización: 28 diciembre 2023

fecha de inicio: 1 de agosto de 2021

finalización estimada: 2023 de Septiembre

última actualización: 31 octubre 2022

tamaño / inscripción: 400

descripción del estudio: Debido a la falta de opciones terapéuticas, el diagnóstico de la amiloidosis cardíaca (wt)-ATTR estuvo durante mucho tiempo eclipsado por otras enfermedades y, por lo tanto, a menudo se diagnosticaba o se diagnostica con un retraso considerable. Por un lado, se suponía que el número de casos era significativamente menor de lo que mostraban los últimos estudios y, por otro lado, hasta la introducción de nuevos apersonass terapéuticos no existía ninguna opción terapéutica aprobada, por lo que el diagnóstico correspondiente no no tendrá consecuencias terapéuticas.

Esto ha cambiado fundamentalmente en los últimos años. Por ejemplo, los análisis de pacientes sometidos a reemplazo valvular aórtico intervencionista (TAVI) como resultado de EA de alto grado demostraron amiloidosis cardíaca en hasta el 16% de estos pacientes. Los pacientes con EA (paradójica) de flujo bajo y gradiente bajo (lflg), que se caracteriza ecocardiográficamente por un índice de volumen sistólico (SVI) bajo, se ven afectados con especial frecuencia. A la luz de estos datos, publicaciones recientes recomiendan el uso de un SVI bajo, junto con criterios de ECG (índice de Sokolow-Lyon bajo) en relación con la masa miocárdica del ventrículo izquierdo (SLI/LVM) determinada ecocardiográficamente como herramienta de detección de la presencia de amiloidosis. en la población de pacientes con estenosis valvular aórtica de alto grado.

En pacientes con EA de leve a moderada, aún no se ha aclarado la prevalencia de amiloidosis y la validez de estos métodos. Sin embargo, su identificación sería especialmente interesante, sobre todo teniendo en cuenta las nuevas opciones terapéuticas, ya que con los métodos terapéuticos modernos sólo se puede mejorar el pronóstico si el diagnóstico se realiza a tiempo.

Cuando se sospecha amiloidosis cardíaca, actualmente se utilizan tres procedimientos en la práctica clínica.

biopsia de miocardio (BX)
resonancia magnética cardíaca (RMC)
Gammagrafía con fosfatos de 99mTc como marcador (gammagrafía)

La biopsia de miocardio no es adecuada como método de detección amplio debido al costo, el esfuerzo y la viabilidad limitada en los centros designados. Es más bien un estándar de oro para confirmar hallazgos no concluyentes o para un diagnóstico diferencial o evaluación pronóstica adicional.

La gammagrafía y la RMC son los métodos establecidos y utilizados habitualmente para la detección de la amiloidosis cardíaca.

La gammagrafía es un examen rentable que se puede realizar de forma ambulatoria con baja exposición a la radiación y alta sensibilidad y especificidad para la detección de amiloidosis cardíaca (ATTR), especialmente en pacientes (todavía) asintomáticos. La gammagrafía ya se recomienda para el cribado de la amiloidosis ATTR. Además de la gammagrafía, la RMC también ofrece buena sensibilidad (80%) y especificidad (94%) para el diagnóstico de amiloidosis cardíaca. La RMC también ofrece la ventaja de un diagnóstico diferencial cardíaco integral con posible exclusión de la amiloidosis. También puede realizarse de forma ambulatoria, no requiere procedimiento basado en radiación y puede diagnosticar amiloidosis cardíaca con alta reproducibilidad, tanto con como sin medio de contraste. No se ha determinado de manera concluyente cuál de los dos últimos exámenes es más adecuado para la detección de amiloidosis. Aunque la RMC y la gammagrafía se utilizan habitualmente para la detección de amiloidosis, todavía no se sabe cuál de los dos exámenes es más adecuado.

El objetivo del estudio es estimar la prevalencia de amiloidosis cardíaca en EA leve a moderada.

Además, se debe desarrollar un algoritmo de detección basado en parámetros ecocardiográficos para facilitar la detección temprana de la amiloidosis cardíaca: esto permitiría un inicio más temprano de la terapia y, por lo tanto, un mejor éxito terapéutico en pacientes con amiloidosis cardíaca. En consecuencia, se podría esperar una mejor calidad de vida, así como una supervivencia prolongada de estos pacientes gravemente afectados. Además, la evaluación de la investigación de seguimiento debería aclarar si los pacientes con amiloidosis cardíaca sufren una progresión más rápida de su EA que aquellos sin amiloidosis.

Una comparación de las modalidades de imagen (CMR y SZG) proporcionará pistas para una mayor delimitación de la indicación. de estos para desarrollar algoritmos de diagnóstico específicos que sean lo más eficientes posible.

resultados primarios:

• Prevalencia de amiloidosis cardíaca en EA leve a moderada.
  Estimación de la prevalencia de amiloidosis cardíaca.
• hasta dos años
  

resultados secundarios:

• frecuencia de progresión más rápida de la EA en pacientes con amiloidosis cardíaca que en aquellos sin
  hasta dos años

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Pacientes que son incapaces de dar su consentimiento,
Edad <65 años
pacientes que no han dado su consentimiento por escrito

patrocinador: Universidad Heinrich Heine, Düsseldorf

Contactos: Ralf Westenfeld, MD, 0049211 8118800, GME@dhr-rgv.com

investigadores Ralf Westenfeld, MD, División. De Cardiología, Enfermedad Pulmonar Y Medicina Vascular

ubicaciones del centro de prueba:

• Alemania
  División de Cardiología, Enfermedades Pulmonares y Medicina Vascular
  Dr. Ralf Westenfeld, 00492118118800, GME@dhr-rgv.com