Evuzamitida como apersonas de imágenes SPECT/CT para el diagnóstico de amiloidosis por transtiretina | oneAMYLOIDOSISvoice
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reclutamiento

Evuzamitida como apersonas de imágenes SPECT/CT para el diagnóstico de amiloidosis por transtiretina

información clave

ID de estudio #: NCT05635045

condición: Amiloidosis por transtiretina

Estado: Reclutamiento

propósito:

Este es un estudio de cohorte prospectivo de un solo centro que evalúa la capacidad de la exploración por TEP con 124I-evuzamitida para: (1) identificar depósitos de amiloide extracardíacos en pacientes con ATTRwt-CA y la variante Val122Ile; (2) para detectar amiloidosis cardíaca TTR en sujetos con insuficiencia cardíaca, aumento del espesor de la pared pero solo exploraciones con Tc1PYP de grado 99 que actualmente no están diagnosticados con ATTR-CA; y (3) para detectar ATTR cardíaca en portadores de alelos de variantes de TTR (Phe64Leu, Val30Met de aparición tardía) que están asociadas con amiloidosis cardíaca pero que tienen exploraciones de PYP que no son diagnósticas de ATTR-CM. Si se demuestra que la exploración por PET con 124I-evuzamitida es valiosa en cualquiera de estas tres cohortes, abordaría necesidades críticas no satisfechas con respecto al diagnóstico y la extensión de la enfermedad en ATTR-CM.

Los pacientes elegibles que hayan dado su consentimiento se someterán a una única exploración por TEP con 124I-evuzamitida. Los datos demográficos, clínicos y fenotípicos clínicamente disponibles que se recopilan como parte de la atención clínica de rutina se utilizarán para caracterizar el tipo, la gravedad y el estadio de ATTR-CM.

intervención: I 124-Evuzamitida

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05635045

última actualización: Febrero 15, 2024

detalles del estudio

fecha de inicio: 8 de julio de 2022

finalización estimada: Marzo 1, 2024

última actualización: 30 de agosto de 2023

fase de desarrollo: Fase 2

tamaño / inscripción: 25

descripción del estudio: La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA) causa una enfermedad cardíaca progresiva que a menudo se pasa por alto. Daña el músculo cardíaco porque las proteínas amiloides inestables y desplegadas se pliegan en trozos grandes que quedan atrapados entre las capas del tejido cardíaco, provocando depósitos de amiloide. Cuanto antes se detecte, mejor para el paciente. Es necesario mejorar el diagnóstico precoz de esta enfermedad porque la ecocardiografía (sonografías del corazón) y la resonancia magnética cardíaca no son lo suficientemente útiles para ello. Existe una radiografía del corazón que utiliza un compuesto llamado PYP que puede detectar depósitos de amiloide antes que las imágenes de ultrasonido o los signos clínicos, pero no está claro qué tan temprano lo hace. Además, no puede detectar depósitos de amiloide fuera del corazón, lo que causa mucho dolor y sufrimiento en las personas con esta enfermedad.

Se ha demostrado que un nuevo compuesto de radiación, la evuzamitida, detecta amiloidosis en el corazón, el hígado, el bazo, los riñones, la médula ósea e incluso en los nervios periféricos. Entonces, los investigadores quieren usarlo para detectar la amiloidosis por transtiretina:

En personas que tienen un tipo de amiloidosis que normalmente se deposita en el corazón, pero en la que la gammagrafía PYP no la encontró allí;
En personas que tienen un tipo de amiloidosis que normalmente se deposita fuera del corazón, para ver si este compuesto puede detectarlo en el corazón; y
En personas que tienen depósitos de amiloide comprobados en el corazón, para ver si este compuesto puede detectarlos fuera del corazón.

resultados primarios:

  • COV en sujetos con insuficiencia cardíaca y exploraciones del PEP de grado 1
    Detección de infiltración cardíaca por TTR. Determinar si la tomografía por emisión de positrones con 124I-evuzamitida puede detectar amiloidosis cardíaca por TTR en sujetos con insuficiencia cardíaca, aumento del grosor de la pared pero solo con Tc1-PYP de grado 99 que no tienen actualmente un diagnóstico de miocardiopatía hipertrófica asociada a ATTR o que tienen evidencia de miocardiopatía hipertrófica asociada a ATTR en una biopsia endomiocárdica. Los datos de radiactividad específicos del órgano se expresarán como la media y la desviación estándar (DE) de tres regiones de interés independientes, a menos que se indique lo contrario. El coeficiente de variación (COV) se expresará como (DE/media)*100.
  • Hasta 1 mes después del escaneo
    COV en sujetos portadores de alelos con exploraciones del PYP no diagnósticas
    Detección de infiltración cardíaca por TTR. Para determinar si la tomografía por emisión de positrones con 124I-evuzamitida puede detectar ATTR cardíaca en portadores de alelos de variantes de TTR (Phe64Leu, Val30Met de aparición tardía) que están asociadas con amiloidosis cardíaca pero que tienen exploraciones PYP que no son diagnósticas de ATTR-CM. Los datos de radiactividad específicos del órgano se expresarán como la media y la desviación estándar (DE) de tres regiones de interés independientes, a menos que se indique lo contrario. El coeficiente de variación (COV) se expresará como (DE/media)*100.
  • Hasta 1 mes después del escaneo
    COV en sujetos con ATTR-CM
    Detección de amiloidosis extracardíaca por TTR. Determinar si la tomografía por emisión de positrones con 124I-evuzamitida puede identificar y cuantificar la amiloidosis extracardíaca en sujetos con ATTR-CM debida a la variante ATTRwt o Val122Ile. Los datos de radiactividad específicos del órgano se expresarán como la media y la desviación estándar (DE) de tres regiones de interés independientes, a menos que se indique lo contrario. El coeficiente de variación (COV) se expresará como (DE/media)*100.
  • Hasta 1 mes después del escaneo

criterios de inclusión:

• Edades elegibles: 50 - 105
• Sexos elegibles: todos
Criterios de inclusión:

Debe haber otorgado su consentimiento informado por escrito (firmado y fechado) y cualquier autorización requerida por la ley local y poder cumplir con todos los requisitos del estudio.
Clase I-III de la New York Heart Association (NYHA)
Capaz de comprender y firmar el documento de consentimiento informado después de que se haya explicado completamente la naturaleza del estudio.

Cohorte 1: Sujetos con exploraciones con Tc1-PYP de grado 99 que tienen características clínicas sugestivas de ATTR-CM o tienen exploraciones con Tc1-PYP de grado 99 pero evidencia de biopsia endomiocárdica de amiloidosis cardíaca TTR.

Insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (FE>40%)
Exploración con Tc1-PYP de grado 99 realizada por sospecha clínica de ATTR-CM
No hay evidencia de proteínas monoclonales mediante la evaluación de la relación de cadenas ligeras libres kappa y lambda en suero y la inmunofijación de suero y orina.
Espesor de la pared septal o inferolateral del ventrículo izquierdo ≥12 mm.

Cohorte 2: sujetos con variante de TTR como Phe64Leu, Val30Met de aparición tardía, etc.) que están asociadas con amiloidosis cardíaca pero con exploraciones de PYP que no son diagnósticas de ATTR-CM

Exploración con Tc99-PYP realizada por sospecha clínica de ATTR-CM que no es diagnóstica de ATTR-CM
No hay evidencia de proteínas monoclonales mediante la evaluación de la relación de cadenas ligeras libres kappa y lambda en suero y la inmunofijación de suero y orina.
Espesor de la pared septal o inferolateral del ventrículo izquierdo ≥12 mm con características ecocardiográficas de ATTR-CM (velocidades Doppler tisular bajas, tensión apical conservada, E/E' elevada) o características CMR de una miocardiopatía infiltrativa (aumento del espesor de la pared con realce retardado o dificultad para anular). del miocardio)

Cohorte 3: Sujetos con ATTR-CM de la variante ATTRwt o Val122Ile que tienen evidencia comprobada por biopsia de amiloidosis TTR extracardíaca o sospecha clínica de enfermedad extracardíaca, que incluye, entre otros, neuropatía periférica, síndrome del túnel carpiano y estenosis espinal.

ATTR-CM definido por lo siguiente

Depósitos de amiloide en tejido cardíaco o no cardíaco confirmados mediante tinción con rojo Congo (o equivalente) O gammagrafía con tecnecio con 99m Tc-pirofosfato con captación cardíaca de grado 2 o 3 en ausencia de una relación anormal de cadenas ligeras,
Espesor del tabique interventricular telediastólico > 12 mm en ecocardiograma previo
Se ha demostrado que el genotipo TTR es Val122Ile o de tipo salvaje.

Criterio de exclusión: Criterios:

Amiloidosis primaria (AL) o amiloidosis secundaria (AA).
Neoplasia maligna activa o enfermedad no amiloide con supervivencia esperada de menos de 1 año.
La insuficiencia cardíaca, en opinión del investigador, es causada principalmente por algo distinto a la amiloidosis.
Dispositivo de asistencia ventricular.
Deterioro por accidente cerebrovascular, lesión u otro trastorno médico que impida la participación en el estudio.
Demencia incapacitante u otra enfermedad mental o del comportamiento.
Inscripción en un ensayo clínico no aprobado para coinscripción.
Terapia inotrópica intravenosa continua.
Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del estudio.
Enfermedad renal crónica que requiera hemodiálisis o diálisis peritoneal.
Pacientes que toman heparina o derivados de heparina (por ejemplo, heparinas de bajo peso molecular) para anticoagulación.
Otra razón que haría que el tema fuera inadecuado para ingresar a este estudio.
Embarazo o lactancia actual de lactantes.

patrocinador: Columbia Uiversity

Contactos: Mathew Mason, MD, 212-932-4537, GME@dhr-rgv.com

investigadores Mathew Maurer, MD, Universidad de Columbia

ubicaciones del centro de prueba:

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