Exploración de biomarcadores en la amiloidosis hereditaria por transtiretina | oneAMYLOIDOSISvoice
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reclutamiento

Exploración de biomarcadores en la amiloidosis hereditaria por transtiretina

información clave

ID de estudio #: NCT05929209

condición: Amiloidosis hereditaria por transtiretina

Estado: Reclutamiento

propósito:

La amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRv, v para variante) es una afección sistémica grave y heterogénea debida a mutaciones en el gen de la transtiretina (TTR).

La disponibilidad de terapias modificadoras de la enfermedad ha generado una necesidad urpersonas de disponer de biomarcadores fiables capaces de evaluar la gravedad clínica de la enfermedad y de monitorizar la eficacia del tratamiento farmacológico. Al mismo tiempo, se necesitan marcadores tempranos del inicio clínico de la amiloidosis ATTRv en sujetos presintomáticos para permitir el inicio más temprano de la terapia antiamiloide.

En este proyecto, los investigadores buscan lograr tres objetivos principales: identificar y validar biomarcadores de gravedad de la enfermedad en pacientes sintomáticos; establecer biomarcadores de inicio de la enfermedad de amiloidosis ATTRv en sujetos presintomáticos; explorar nuevos mecanismos patogénicos subyacentes a este trastorno multisistémico, como la disfunción mitocondrial y la respuesta inmune.

intervención: Evaluación de biomarcadores de enfermedades.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05929209

última actualización: 31 de diciembre de 2023

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