MAGNITUD: Un estudio de fase 3 de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM)

ID de estudio #: NCT06128629

condición: Amiloidosis por transtiretina (ATTR) con miocardiopatía

Estado: Reclutamiento

Evaluar la eficacia y seguridad de una dosis única de NTLA-2001 en comparación con placebo en participantes con ATTR-CM.

intervención: NTLA-2001, Placebo

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06128629

última actualización: Febrero 22, 2024

fecha de inicio: 13 diciembre 2023

finalización estimada: Abril de 2028

última actualización: Febrero 15, 2024

fase de desarrollo: Fase 3

tamaño / inscripción: 765

descripción del estudio: Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en aproximadamente 765 participantes, que serán asignados al azar para recibir una única infusión de NTLA-2001 o placebo.

resultados primarios:

• Resultado compuesto de mortalidad cardiovascular (CV) y eventos CV
  
• La duración máxima del estudio depende de las tasas de eventos y se estima en al menos 18 meses y hasta 48 meses.
  

resultados secundarios:

• Cambio en el valor inicial hasta el mes 18 en la TTR sérica
  Línea de base, Mes 18
• Cambio desde el inicio hasta el mes 18 en la puntuación KCCQ-OS
  Línea de base, Mes 18

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

IC de clase IV de la New York Heart Association (NYHA)
Polineuropatía Puntuación de discapacidad IV (confinada a silla de ruedas o cama)
Tiene hepatitis B, hepatitis C o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
Historia de malignidad activa dentro de los 3 años previos a la evaluación.
Terapia con silenciadores de ARN (patisiran, inotersen y/o eplontersen) dentro de los 12 meses anteriores a la dosificación. No se permite ningún uso previo de vutrisiran.
Inicio de tafamidis en los 6 meses anteriores a la dosificación del estudio
Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1.73 m^2
Insuficiencia hepática
Presión arterial incontrolada
No puede o no quiere tomar suplementos de vitamina A durante la duración del estudio.

patrocinador: Intellia Therapeutics

Contactos: Gerente de prueba en Intellia, +1 (857) 285-6200, GME@dhr-rgv.com

ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Nueva Zelanda

• Estados Unidos, Distrito de Columbia
  Centro Hospitalario MedStar Washington - Instituto Vascular y del Corazón MedStar
  
  
• New Zealand
  Investigación clínica de Nueva Zelanda
  
  
• New Zealand
  Investigación clínica de Nueva Zelanda