Terapia adaptada al riesgo para la amiloidosis sistémica primaria (AL)

ID de estudio #: NCT01527032

condición: Amilosis

Estado: Completado

El melfalán en dosis altas (MEL) con trasplante autólogo de células madre (SCT) es una terapia eficaz para la amiloidosis AL sistémica (AL), pero históricamente la mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) ha sido alta. Los investigadores realizaron un ensayo de fase II de SCT adaptado al riesgo seguido de dexametasona (dex) y talidomida (thal) adyuvantes en un intento por reducir la TRM y mejorar las tasas de respuesta. Los pacientes con LA recién diagnosticada que afectaba a sistemas de órganos £2 se asignaron a MEL 100, 140 o 200 mg/m2 con SCT, según la edad, la función renal y la afectación cardíaca. Los pacientes con enfermedad persistente de células plasmáticas clonales 3 meses después del SCT recibieron 9 meses de thal/dex adyuvante (o dex si había antecedentes de trombosis venosa profunda o neuropatía). La TRM fue del 4.4%. Treinta y un pacientes iniciaron terapia adyuvante, con 16 (52%) completando 9 meses de tratamiento y 13 (42%) logrando una mejoría en la respuesta hematológica. Por intención de tratar, la tasa de respuesta hematológica general fue del 71 % (36 % de respuesta completa) y el 44 % tuvo respuestas orgánicas. Con una mediana de seguimiento de 31 meses, la supervivencia a los 2 años fue del 84 % (intervalo de confianza del 95 %: 73 %, 94 %). El SCT adaptado al riesgo con thal/dex adyuvante es factible y da como resultado una TRM baja y tasas altas de respuesta hematológica y orgánica en pacientes con AL.

intervención: melfalán, talidomida y dexametasona

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT01527032

última actualización: 17 de septiembre de 2021

fecha de inicio: Septiembre 2002

finalización estimada: Septiembre 2005

última actualización: Marzo 25, 2015

fase de desarrollo: la Fase 2

descripción del estudio: El melfalán en dosis altas (MEL) con trasplante autólogo de células madre (SCT) es una terapia eficaz para la amiloidosis AL sistémica (AL), pero históricamente la mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) ha sido alta. Los investigadores realizaron un ensayo de fase II de SCT adaptado al riesgo seguido de dexametasona (dex) y talidomida (thal) adyuvantes en un intento por reducir la TRM y mejorar las tasas de respuesta. Los pacientes (n=45) con LA recién diagnosticada que afectaba a sistemas de órganos £2 se asignaron a MEL 100, 140 o 200 mg/m2 con SCT, según la edad, la función renal y la afectación cardíaca. Los pacientes con enfermedad persistente de células plasmáticas clonales 3 meses después del SCT recibieron 9 meses de thal/dex adyuvante (o dex si había antecedentes de trombosis venosa profunda o neuropatía). La afectación de órganos fue riñón (67 %), corazón (24 %), hígado/GI (22 %) y sistema nervioso periférico (18 %), y el 31 % tenía dos órganos afectados. La TRM fue del 4.4%. Treinta y un pacientes iniciaron terapia adyuvante, con 16 (52%) completando 9 meses de tratamiento y 13 (42%) logrando una mejoría en la respuesta hematológica. Por intención de tratar, la tasa de respuesta hematológica general fue del 71 % (36 % de respuesta completa) y el 44 % tuvo respuestas orgánicas. Con una mediana de seguimiento de 31 meses, la supervivencia a los 2 años fue del 84 % (intervalo de confianza del 95 %: 73 %, 94 %). El SCT adaptado al riesgo con thal/dex adyuvante es factible y da como resultado una baja TRM y altas tasas de respuesta hematológica y orgánica en pacientes con AL. (British Journal of Hematology 2007;139:224-33)

patrocinador: Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA

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