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reclutamiento

Seguridad, eficacia y farmacocinética de tafamidis en pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina después de un trasplante de corazón ortotópico

información clave

ID de estudio #: NCT05489523

condición: Amiloidosis cardíaca por transtiretina

Estado: Reclutamiento

propósito:

La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA) es una enfermedad implacablemente progresiva que puede progresar hasta una insuficiencia cardíaca terminal, momento en el cual las terapias recientemente aprobadas para silenciar la producción de transtiretina o estabilizar la estructura no proporcionan ningún beneficio clínico. Para individuos bien seleccionados, el trasplante de corazón es una excelente opción terapéutica para mejorar la supervivencia. Históricamente, el trasplante de hígado concomitante se ha utilizado para detener la progresión de las manifestaciones de amiloidosis por transtiretina no cardíaca (ATTR), especialmente en individuos con genotipos de TTR asociados con neuropatía significativa. Sin embargo, a pesar de esto, los pacientes continúan experimentando manifestaciones no cardíacas progresivas, particularmente gastrointestinales y neuropáticas, que pueden tener una influencia sustancial en la morbilidad postrasplante de corazón. El trasplante de hígado concomitante también se asocia con una morbilidad sustancial y su papel terapéutico futuro es cuestionable con terapias recientemente establecidas para ATTR. Por lo tanto, existe una clara necesidad insatisfecha de determinar la utilidad y seguridad de las terapias dirigidas a ATTR para pacientes con trasplante de corazón reciente para ATTR-CA en etapa terminal. La hipótesis central de esta propuesta es que en pacientes que han recibido un trasplante de corazón para ATTR-CA en etapa terminal, la terapia con tafamidis será eficaz y bien tolerada. Nuestro objetivo es determinar la seguridad y eficacia de tafamidis en pacientes estables que se han sometido a un trasplante de corazón o combinado de corazón/hígado para amiloidosis cardíaca ATTR (tipo salvaje o variante). El estudio propuesto será un ensayo clínico de intervención de un solo grupo con tafamidis. Debido a la eficacia de tafamidis tanto para la variante ATTR-CA como para la ATTR-CA natural, no existe equilibrio clínico para un grupo de placebo con comparador inactivo. El criterio de valoración principal de este estudio será el cambio seriado en los niveles plasmáticos de transtiretina (TTR) desde el inicio hasta los 12 meses en intervalos de 3 meses. Los criterios de valoración secundarios de este estudio incluirán cambios seriados en las evaluaciones de neuropatía, índices de masa corporal modificados, eventos adversos incidentes específicos del trasplante y farmacocinética de tafamidis. Las observaciones de este estudio establecerán el papel del uso de tafamidis para el tratamiento de ATTR en pacientes después de un trasplante de ATTR-CA en etapa terminal.

intervención: Tafamidis 61 MG

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05489523

última actualización: Febrero 22, 2024

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