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reclutamiento

Registro suizo de amiloidosis cardíaca (Swiss-CARE)

información clave

ID de estudio #: NCT04776824

condición: Miocardiopatía amiloidea

Estado: Reclutamiento

propósito:

La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), causada por depósitos ventriculares de transtiretina mal plegada, da como resultado una miocardiopatía infiltrativa, que progresa desde un engrosamiento pronunciado de la pared miocárdica, disfunción diastólica y sistólica hasta el desarrollo de insuficiencia cardíaca terminal. Recientemente, las opciones de tratamiento para la amiloidosis TTR están disponibles. Sin embargo, los costos de la terapia son enormes y los ensayos anteriores no pudieron diferenciar entre los pacientes que podrían beneficiarse del tratamiento y aquellos que no lo necesitan.

el estudio de los investigadores tiene como objetivo determinar los marcadores, según lo evaluado por el seguimiento de características (FT) y el mapeo T1 y T2 de resonancia magnética cardíaca (CMR), que podrían indicar de manera confiable la gravedad de la enfermedad y podrían ayudar a identificar pacientes que podrían beneficiarse de (en curso) Tratamiento de estabilización TTR.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04776824

última actualización: 28 de diciembre 2023

detalles del estudio

fecha de inicio: Febrero 22, 2001

finalización estimada: 1 de mayo de 2031

última actualización: 6 de octubre 2023

tamaño / inscripción: 300

descripción del estudio: La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), la forma de amiloidosis más común con afectación cardíaca, está causada por el depósito tisular de TTR mal plegada, una proteína transportadora de tiroxina y retinol. Los depósitos ventriculares de fibrillas de amiloide dan como resultado una miocardiopatía infiltrativa, que progresa desde un pronunciado engrosamiento de la pared del miocardio hasta disfunción diastólica y sistólica y, finalmente, insuficiencia cardíaca crónica.

Si bien las opciones de tratamiento ahora están disponibles, aún no está claro cómo monitorear la respuesta a la terapia y la progresión de la enfermedad. No se han identificado fabricantes que predigan el resultado antes del inicio de la terapia, por lo que la selección de pacientes para la terapia sigue siendo un desafío.

El estudio de los investigadores abordará estos problemas y proporcionará datos de CMR evaluados sistemáticamente antes y durante los 18 meses posteriores al inicio de la terapia. El seguimiento clínico y de laboratorio se realizará cada 3-6 meses. El estudio de los investigadores se basa en una recopilación estructurada, no controlada y abierta de datos retrospectivos y prospectivos de todos los pacientes diagnosticados con amiloidosis en el Inselspital de Berna con el objetivo de realizar un seguimiento de los pacientes en tratamiento.

Los investigadores plantean la hipótesis de que el seguimiento de características de CMR (FT) y las medidas de mapeo de T1 y T2, como el volumen extracelular (ECV), pueden correlacionarse mejor con la gravedad de la enfermedad y ayudar a identificar a los pacientes que probablemente se beneficiarán de la terapia estabilizadora de TTR (en curso). Además de las evaluaciones de CMR estándar, los investigadores utilizarán el seguimiento de características de CMR para cuantificar la función miocárdica global y regional. La FT ha demostrado ser un excelente predictor en diversas miocardiopatías.

El estudio propuesto evaluará el potencial de la CMR para identificar a los pacientes que probablemente se beneficiarán de la terapia, monitorear la respuesta al tratamiento y equilibrar el beneficio del paciente individual y el costo de la atención médica.

resultados primarios:

  • Función LV (ventrículo izquierdo) y RV (ventrículo derecho) según lo evaluado por el seguimiento de características de CMR como predictor de MACE (evento cardíaco adverso mayor)
    Las mediciones de deformación longitudinal (%), circunferencial (%) y radial (%) globales y regionales se utilizan para cuantificar la función del VI y el VD antes y después del inicio de la terapia. MACE se define como una combinación de taquicardia ventricular sostenida, hospitalización por insuficiencia cardíaca y muerte por todas las causas.
  • 5 años
    Caracterización de los tejidos del VI y el VD según lo evaluado por el mapeo T1 y T2 como predictor de MACE
    Las características globales y regionales del tejido se evalúan mediante el mapeo repetitivo de T1 y T2 (tiempo T1 y T2 global y regional (ms)) antes y durante la terapia. MACE se define como una combinación de los principales criterios de valoración cardiovasculares enumerados anteriormente.
  • 5 años
    Realce tardío de gadolinio como predictor de MACE
    El tejido miocárdico global y regional se caracteriza por la aplicación de apersonas de contraste de gadolinio. La presencia y extensión (% y masa total (g)) del realce tardío de gadolinio se evalúa como predictor de MACE.
  • 5 años
    Volumen extracelular (ECV) como predictor de MACE
    El VEC (%) como marcador de la remodelación del tejido miocárdico se calcula a partir del mapeo T1 nativo y posterior al contraste y el hematocrito antes y durante la terapia.
  • 5 años

criterios de inclusión:

• Edades elegibles: 18+
• Sexos elegibles: todos
Criterios de inclusión:

Diagnóstico confirmado de amiloidosis sin compromiso cardíaco
Consentimiento general

Criterio de exclusión: Criterios:

Imposibilidad de prestar el consentimiento o existencia de negativa oral escrita o documentada del interesado. < 18 años

patrocinador: Insel Group AG, Hospital Universitario de Berna

Contactos: Christoph Gräni, MD, PhD, +41 31 632 4508, GME@dhr-rgv.com

investigadores Christoph Gräni, MD, PhD, Departamento de Cardiología, Hospital Universitario de Berna, Inselspital, Berna

ubicaciones del centro de prueba:

  • Suiza
    Departamento de Cardiología, Hospital Universitario de Berna, Inselspital, Berna
    Christoph Grani, profesor, +41316324508, GME@dhr-rgv.com

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