El estudio PRONTO, un estudio global de fase 2b de NEOD001 en sujetos previamente tratados con amiloidosis de cadena ligera (AL)

ID de estudio #: NCT02632786

condición: Amiloidosis AL

Estado: Completado

Este es un estudio global, multicéntrico, de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos brazos y de grupos paralelos de eficacia y seguridad de NEOD001 como apersonas único administrado por vía intravenosa en adultos con amiloidosis AL que tuvieron una respuesta hematológica a tratamiento previo para su amiloidosis (p. ej., quimioterapia, trasplante autólogo de células madre [ASCT]) y tienen disfunción cardíaca persistente.

intervención: NEOD001, Placebo

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02632786

última actualización: 17 de septiembre de 2021

fecha de inicio: Marzo 2016

finalización estimada: Marzo 2018

última actualización: 5 de abril de 2019

fase de desarrollo: la Fase 2

tamaño / inscripción: 129

resultados primarios:

• Número de participantes con respuesta cardíaca y sin respuesta
  La mejor respuesta del propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) (respuesta o no respuesta [estable, progresión]) desde el inicio hasta los 12 meses de tratamiento. La mejor respuesta cardiaca, según la evaluación de NT-proBNP solo, se define como la categoría más favorable entre las respuestas (es decir, disminución de NT-proBNP desde el inicio de >30% y >300 ng/L), estable (es decir, ni respuesta ni progresión) y progresión (es decir, aumento de NT-proBNP desde el inicio de >30 % y >300 ng/l) en todas las visitas después de la primera infusión del fármaco del estudio hasta el final del estudio. Los sujetos se consideran no respondedores hasta que se logra una respuesta. La falta de respuesta se define como estable o progresiva.
• Línea de base a través de 12 meses de tratamiento
  

resultados secundarios:

• Puntuación SF-36v2 PCS
  Línea de base a 12 meses de tratamiento
• Distancia 6MWT
  Línea de base a 12 meses de tratamiento
• Número de participantes con mejor respuesta renal y sin respuesta
  Línea de base a través de 12 meses de tratamiento
• Puntaje total NIS-LL
  Línea de base a 12 meses de tratamiento
• Pendiente de NT-proBNP
  Línea de base a través de 12 meses de tratamiento
• Mejor respuesta hepática
  Línea de base a través de 12 meses de tratamiento

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Amiloidosis no AL
Cumple con la definición de mieloma múltiple del Grupo de Trabajo Internacional sobre Mieloma (IMWG)
NT-proBNP >5000
Recibió quimioterapia dirigida a células plasmáticas dentro de los 6 meses
Recibió un trasplante autólogo de células madre (ASCT) dentro de los 12 meses

patrocinador: Prothena Biociencias Ltd.

ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Australia, Austria, Francia, Alemania, Israel, Italia, Reino Unido

• Estados Unidos, California
  City of Hope
  
  
• Estados Unidos, California
  Instituto de Cáncer de Stanford (SCI)
  
  
• Estados Unidos, Colorado
  Instituto de Cáncer de Sangre de Colorado
  
  
• Estados Unidos, Florida
  Mayo Clinic
  
  
• Estados Unidos, Illinois
  Universidad de Medicina de Chicago
  
  
• Estados Unidos, Indiana
  Centro Oncológico Simon de la Universidad de Indiana
  
  
• Estados Unidos, Massachusetts
  Tufts Medical Center
  
  
• Estados Unidos, Massachusetts
  Escuela de Medicina de la Universidad de Boston
  
  
• Estados Unidos, Michigan
  Instituto de Cáncer Karmanos
  
  
• Estados Unidos, Minnesota
  Mayo Clinic - Minnesota
  
  
• Estados Unidos, Nueva York
  Centro de Cáncer Memorial Sloan-Kettering
  
  
• Estados Unidos, Carolina del Norte
  Duke University Medical Center
  
  
• Estados Unidos, Ohio
  La clinica de cleveland
  
  
• Estados Unidos, Oregon
  Universidad de Salud y Ciencia de Oregon
  
  
• Estados Unidos, Pensilvania
  Hospital de la Universidad de Pennsylvania
  
  
• Estados Unidos, Tennessee
  Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt
  
  
• Estados Unidos, Texas
  Universidad de Texas; Centro Oncológico MD Anderson
  
  
• Estados Unidos, Washington
  Alianza para el cuidado del cáncer de la Universidad de Washington/Seattle
  
  
• Estados Unidos, Wisconsin
  Froedtert & Medical College of Wisconsin, Centro de cáncer - Hospital Froedtert
  
  
• Australia, Nueva Gales del Sur
  Hospital Westmead
  
  
• Australia, Queensland
  La Universidad de Queensland – Hospital Princess Alexandra (PAH)
  
  
• Australia, Victoria
  Eastern Health (Hospital de Box Hill)
  
  
• Austria
  Universidad de Medicina de Viena, Hospital General de la Ciudad de Viena
  
  
• Francia
  Hospital Universitario de Rennes, Departamento de Medicina Interna
  
  
• Francia
  Hospitales Lyon Sur
  
  
• Francia
  Hospital Dupuytren – Hospital Universitario de Limoges
  
  
• Francia
  Hospital Pitié-Salpétriére
  
  
• Alemania
  Charité-Universitatsmedizin
  
  
• Alemania
  Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (Reino Unido)
  
  
• Alemania
  Hospital Universitario de Heidelberg
  
  
• Alemania
  Hospital Universitario de Essen
  
  
• Grecia
  Hospital General Alexandra de Atenas
  
  
• Grecia
  Hospital Universitario de Patras
  
  
• Israel
  Centro Médico de la Universidad Hadassah
  
  
• Italia
  Policlínico San Mateo
  
  
• España
  Hospital Clinic de Barcelona
  
  
• España
  Hospital Universitario Puerta de Hierro – Majadahonda
  
  
• United Kingdom
  Centro de Hematología Clínica
  
  
• United Kingdom
  Hospital general de Southampton
  
  
• United Kingdom
  Fideicomiso de la Fundación Royal Free London NHS - The Royal Free Hospital