La captación regional de DPD gammagráfica en la amiloidosis cardíaca por transtiretina.

ID de estudio #: NCT05814380

condición: Amiloidosis por transtiretina

Estado: Reclutamiento

La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR) es una miocardiopatía infiltrativa con un curso clínico inexorablemente progresivo y mal pronóstico. La enfermedad es causada por el plegamiento incorrecto de la proteína precursora transtiretina, derivada del hígado, como resultado de una variante adquirida de tipo salvaje (ATTRwt) o como una variante mutante hereditaria (ATTRm). La aplicación de la tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT) proporciona una mayor resolución anatómica, lo que permite evaluar la carga de amiloide dentro de segmentos individuales del ventrículo izquierdo. Este estudio tiene como objetivo describir el patrón de distribución miocárdica regional de 3,3-difosfono-1,2- Captación de SPECT de ácido propanodicarboxílico (DPD) entre pacientes con ATTRwt y ATTRm. Investigará los aspectos clínicos, bioquímicos y ecocardiográficos, incluido el perfil de tensión longitudinal del ventrículo izquierdo en ATTRwt y ATTRm. Además, evaluaremos la presencia y el alcance de la captación cardíaca de DPD entre portadores asintomáticos de variantes ATTRm. Este es un estudio observacional multicéntrico prospectivo. El estudio, después de obtener el consentimiento informado previo por escrito, incluirá pacientes consecutivos que tengan retención de DPD cardíaca de Grado 1-3 en la gammagrafía. Además, se van a inscribir familiares de primer grado de pacientes con ATTRm. Los pacientes se someterán a la secuenciación del gen TTR para evaluar la presencia de variantes patogénicas asociadas con ATTRm. Tanto la gammagrafía planar como la SPECT y la ecocardiografía de seguimiento de moteado se revisarán e interpretarán mediante enfoques visuales y cuantitativos.

intervención: Gammagrafía con 99mTc-DPD, Recogida de muestras de sangre y ecocardiografía.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05814380

última actualización: 28 de diciembre 2023

fecha de inicio: 4 de mayo de 2020

finalización estimada: Marzo 1, 2024

última actualización: 19 abril 2023

tamaño / inscripción: 100

descripción del estudio: La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR) es una miocardiopatía infiltrativa con un curso clínico inexorablemente progresivo y mal pronóstico. La enfermedad es causada por el plegamiento incorrecto de la proteína precursora transtiretina, derivada del hígado, como resultado de una variante adquirida de tipo salvaje (ATTRwt) o como una variante mutante hereditaria (ATTRm). La aplicación de la tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT) proporciona una mayor resolución anatómica, lo que permite la evaluación de la carga de amiloide dentro de los segmentos individuales del ventrículo izquierdo.

Este estudio tiene como objetivo describir el patrón de distribución miocárdica regional de la captación SPECT del ácido 3,3-difosfono-1,2-propanodicarboxílico (DPD) entre pacientes con ATTRwt y ATTRm. Investigará los aspectos clínicos, bioquímicos y ecocardiográficos, incluido el perfil de tensión longitudinal del ventrículo izquierdo en ATTRwt y ATTRm. Además, evaluaremos la presencia y el alcance de la captación cardíaca de DPD entre portadores asintomáticos de variantes ATTRm.

Este es un estudio observacional prospectivo multicéntrico. El estudio, después de obtener el consentimiento informado previo por escrito, incluirá pacientes consecutivos que tengan retención de DPD cardíaca de Grado 1-3 en la gammagrafía. Además, se van a inscribir familiares de primer grado de pacientes con ATTRm. Los pacientes se someterán a la secuenciación del gen TTR para evaluar la presencia de variantes patogénicas asociadas con ATTRm. Tanto la gammagrafía planar como la SPECT y la ecocardiografía de seguimiento de moteado se revisarán e interpretarán mediante enfoques visuales y cuantitativos.

Los datos recopilados se analizarán estadísticamente para verificar las hipótesis de la investigación. Se obtendrá la aprobación del Comité de Bioética local antes de realizar el estudio. Todos los procedimientos realizados se realizarán de acuerdo con los estándares éticos de la Declaración de Helsinki de 1964 y sus enmiendas posteriores, o estándares éticos comparables.

resultados primarios:

• Captación regional de 99mTc-DPD en el ventrículo izquierdo
  Comparar la captación regional de 99mTc-DPD del ventrículo izquierdo entre pacientes con amiloidosis por transtiretina cardíaca hereditaria y de tipo salvaje.
• día 1
  

resultados secundarios:

• acumulación de 99mTc-DPD en el ventrículo derecho
  día 1
• Captación cardíaca de 99mTc-DPD entre portadores asintomáticos de variantes de amiloidosis hereditaria por transtiretina
  día 1

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

-

patrocinador: Katarzyna Holcman

Contactos: Katarzyna Holcman, MD, PhD, +48 12 614 22 87, GME@dhr-rgv.com

ubicaciones del centro de prueba:

• Polonia, Pequeña Polonia
  Departamento de Enfermedades Cardíacas y Vasculares, Hospital Juan Pablo II
  Katarzyna Holcman, MD, PhD, GME@dhr-rgv.com