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Los desafíos en la quimioterapia y el trasplante de células madre para la amiloidosis de cadena ligera

información clave

fuente: El Canadian Journal of Cardiology

año: 2020

autores: Eli Muchtar, Grace Lin y Martha Grogan

resumen / resumen:

La amiloidosis de cadenas ligeras (AL) es un síndrome sistémico caracterizado por una disfunción orgánica progresiva que conduce a insuficiencia orgánica y muerte. El corazón es el órgano más comúnmente involucrado y el principal determinante de la supervivencia a corto y largo plazo. Las cadenas ligeras libres patógenas, fragmentos de inmunoglobulinas intactas, son las proteínas amiloidogénicas y son secretadas por las células plasmáticas de la médula ósea clonal. El objetivo de la terapia es cortar el suministro de estas cadenas ligeras para permitir la recuperación de órganos. Las terapias para la amiloidosis AL se basan en terapias que se usan para tratar el mieloma múltiple, que es un trastorno de células plasmáticas más común. Sin embargo, debido a que los pacientes con amiloidosis AL tienen disfunción orgánica, incluida la afectación de múltiples órganos, por lo general tienen poca tolerancia al tratamiento y una mayor toxicidad del tratamiento. 
 
Desafortunadamente, las consecuencias de la toxicidad y la dificultad para tolerar el tratamiento pueden resultar en un desenlace fatal. Por lo tanto, el tratamiento debe equilibrar el objetivo de lograr una reducción rápida y significativa de las cadenas ligeras circulantes mientras se maximiza la seguridad del paciente. Este enfoque se logra mejor mediante un enfoque multidisciplinario que involucre disciplinas médicas relacionadas. Esta revisión describe los desafíos del manejo de pacientes con amiloidosis AL y proporciona una guía para médicos con un enfoque específico en el manejo cardíaco. Abordamos el papel del autotrasplante de células madre frente a las terapias de intensidad estándar en un enfoque adaptado al riesgo y discutimos el manejo de las toxicidades comúnmente encontradas. Se proporciona orientación sobre la evaluación de la respuesta, incluida la respuesta de los órganos. Con la expansión de las opciones de tratamiento, anticipamos una mejora continua en el resultado de esta enfermedad. No obstante, el diagnóstico temprano sigue siendo el mejor enfoque para mejorar la carga de morbilidad y los resultados.
 
organización: Clínica Mayo, EE. UU.

DOI: 10.1016 / j.cjca.2019.11.032

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