fuente: Amiloide: El Diario Oficial de la Sociedad Internacional de Amiloidosis

año: 2021

autores: Giovanni Palladini, Stefan O. Schönland, Vaishali Sanchorawala, Shaji Kumar, Ashutosh Wechalekar, Ute Hegenbart, Paolo Milani, Yukio Ando, ​​Per Westermark, Angela Dispenzieri, Giampaolo Merlini

La Sociedad Internacional de Amiloidosis (ISA) desarrolló criterios para evaluar la respuesta hematológica al tratamiento de la amiloidosis de cadena ligera (AL) en 2012. Los criterios se identificaron y validaron para discriminar grupos con diferentes tasas de supervivencia general según un proceso riguroso. Se incluyeron en el estudio 374 pacientes de siete centros de referencia, divididos aleatoriamente en una cohorte de prueba y una cohorte de validación, además de una cohorte de validación adicional de XNUMX pacientes de un solo centro. Se utilizaron la cuantificación de las cadenas ligeras libres (CLL) circulantes y la electroforesis de inmunofijación del suero y la orina para determinar una respuesta hematológica. Las categorías de respuesta hematológica (respuesta parcial, muy buena respuesta parcial y respuesta completa) se asociaron con una mayor duración de la supervivencia.

Los criterios de respuesta de la ISA se han utilizado como guía para el tratamiento de pacientes individuales y como criterios de valoración alternativos en ensayos clínicos. Recientemente han concluido dos ensayos clínicos aleatorizados internacionales de fase III con la respuesta hematológica global (OHR, por sus siglas en inglés) como criterio principal de valoración. Uno de ellos comparó ixazomib/dexametasona versus la mejor opción del médico en pacientes con amiloidosis AL en recaída/resistente al tratamiento, y no se observaron diferencias significativas en el criterio principal de valoración entre los dos brazos. El otro estudio comparó melfalán/dexametasona oral (MDex) con el mismo régimen más bortezomib (BMDex).

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