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Terapia génica CRISPR: aplicaciones, limitaciones e implicaciones para el futuro

información clave

fuente: Fronteras en oncología

año: 2020

autores: Fathema Uddin, Charles M. Rudin, Senador de Triparna.

resumen / resumen:

Una serie de descubrimientos recientes que aprovechan el sistema inmunitario adaptativo de los procariotas para realizar una edición específica del genoma está teniendo una influencia transformadora en las ciencias biológicas. El descubrimiento de las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR) y las proteínas asociadas a CRISPR (Cas) ha ampliado las aplicaciones de la investigación genética en miles de laboratorios de todo el mundo y está redefiniendo nuestro enfoque de la terapia génica. La terapia génica tradicional ha suscitado algunas preocupaciones, ya que su dependencia de la administración de vectores virales de transgenes terapéuticos puede causar tanto oncogénesis por inserción como toxicidad inmunogénica. 
 
Si bien los vectores virales siguen siendo un vehículo de distribución clave, la tecnología CRISPR proporciona una alternativa relativamente simple y eficiente para la edición de genes específicos del sitio, lo que elimina algunas preocupaciones planteadas por la terapia génica tradicional. Aunque tiene ventajas aparentes, CRISPR/Cas9 trae su propio conjunto de limitaciones que deben abordarse para una traducción clínica segura y eficiente. Esta revisión se centra en la evolución de la terapia génica y el papel de CRISPR en el cambio del paradigma de la terapia génica. Revisamos los datos emerpersonass de los ensayos recientes de terapia génica y consideramos la mejor estrategia para avanzar con esta poderosa pero todavía relativamente nueva tecnología.
 
organización: Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering, EE.UU.; Universidad de Cornell, Estados Unidos

DOI: 10.3389 / fonc.2020.01387

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