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Carga de enfermedad de la amiloidosis sistémica de cadena ligera: una revisión sistemática de la literatura

información clave

fuente: Investigación médica actual y opinión

año: 2017

autores: Lin HM, Gao X, Cooke CE, Berg D, Labotka R, Faller DV, Sello B, Hari P

resumen / resumen:

Introducción:
Se realizó una revisión sistemática de la literatura sobre la amiloidosis sistémica de la cadena ligera (AL) para comprender la carga de la enfermedad e identificar las necesidades médicas no cubiertas y las brechas de conocimiento.
 
Métodos:
Se realizaron búsquedas en las bases de datos MEDLINE, Embase y Cochrane para estudios en inglés publicados en los últimos 10 años utilizando términos de búsqueda que se centraron en los aspectos clínicos, económicos y de resultados informados por el paciente (PRO) de la amiloidosis AL. Hubo una baja producción de artículos en las categorías económica y PRO y se realizaron búsquedas adicionales en las actas de conferencias clínicas, y utilizando Google y Google Scholar. Después de la revisión, se incluyeron 65 artículos para la extracción de datos.
 
Resultados:
La amiloidosis AL es un trastorno poco frecuente sin indicaciones aprobadas por la FDA o la EMA para el tratamiento farmacológico. Usando terapias fuera de etiqueta, hay una alta tasa, 42-64%, de no respuesta o progresión, y una alta mortalidad asociada. Las toxicidades durante la terapia son comunes con estimaciones de hasta el 30-40% de los pacientes que experimentan una gravedad de grado 3 o superior. Los pacientes con amiloidosis AL informan angustia psicológica severa, ansiedad y depresión clínica.
 
conclusiones:
Existe una deficiencia en la literatura sobre los costos económicos asociados con la amiloidosis AL, y la información sobre los costos se ha derivado de estudios que examinaron el mieloma múltiple u otras enfermedades o componentes de tratamiento comunes a la amiloidosis AL.
 
organización: Millennium Pharmaceuticals Inc., Estados Unidos; Pharmerit International, Estados Unidos; Colegio Médico de Wisconsin, EE. UU.

DOI: 10.1080/03007995.2017.1297930

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