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Efecto de tafamidis sobre los niveles de transtiretina sérica en pacientes que no participaron en el ensayo con miocardiopatía amiloide por transtiretina

información clave

fuente: JACC: CardioOncología

año: 2021

autores: Rodney H. Falk, Mia Haddad, Crystal R. Walker, Sharmila Dorbala, Sarah AM Cuddy

resumen / resumen:

Antecedentes:
La miocardiopatía por transtiretina amiloide (ATTR) se ralentiza con tafamidis, que estabiliza la molécula de TTR y reduce la formación de oligómeros amiloidogénicos. Los estabilizadores en dosis clínicas elevan la TTR sérica, lo que puede ser un sustituto del grado de estabilización.
 
Objetivos:
Este estudio tiene como objetivo determinar, en una población no seleccionada de pacientes con miocardiopatía ATTR que no pertenecen a un ensayo, el efecto de tafamidis en los niveles séricos de TTR, y compararlos con los datos publicados de cambios en TTR.
 
Métodos:
Los niveles de TTR se midieron antes de la terapia y de 3 a 12 meses después del inicio de la terapia con tafamidis en todos los pacientes atendidos entre el 20 de mayo de 2019 y el 1 de marzo de 2021, que tuvieron visitas de seguimiento dentro de los 12 meses posteriores al inicio de la terapia.
 
Resultados:
Entre 72 pacientes con miocardiopatía ATTR (67 pacientes con TTR de tipo salvaje y 5 pacientes con TTR variante), la administración de tafamidis aumentó la TTR sérica de 21.8 mg ± 0.7 mg/dL a 29.3 ± 0.86 mg/dL, un aumento del 34.5 %. En 5 pacientes con TTR variante, el aumento fue del 70.9 %, en comparación con el 32.0 % en los pacientes de tipo salvaje. El péptido natriurético cerebral pro-terminal medio aumentó durante un seguimiento medio de 21 ± 1.2 semanas, pero el cambio no fue estadísticamente significativo. Durante el mismo período, hubo un pequeño aumento en la troponina T de alta sensibilidad que tuvo una significación estadística marginal (P = 0.057).
 
conclusiones:
Tafamidis aumenta constantemente los niveles séricos de TTR en pacientes con miocardiopatía ATTR, en consonancia con su efecto sobre la estabilización de TTR. La medición del cambio del nivel de TTR después de la terapia estabilizadora de TTR podría ser un sustituto de la estabilización y podría ser una medida más precisa de la eficacia del fármaco que una prueba de estabilización no fisiológica in vitro.
 
organización: Hospital Brigham and Women's, EE. UU.

DOI: 10.1016/j.jaccao.2021.08.007

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