eficacia y seguridad de vutrisiran para pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía: un ensayo clínico aleatorizado | oneAMYLOIDOSISvoice
O regístrate aquí
Búsqueda Global

Recursos confiables: Evidencia y Educación

Literatura Científica y Textos Educativos Para Pacientes

Volver a la educación / Scientific Articles

Eficacia y seguridad de Vutrisiran para pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía: un ensayo clínico aleatorizado

información clave

fuente: Amiloide: El Diario Oficial de la Sociedad Internacional de Amiloidosis

año: 2022

autores: David Adams, Ivailo L. Tournev, Mark S. Taylor, Teresa Coelho, Violaine Planté-Bordeneuve, John L. Berk, Alejandra Gonzalez-Duarte, Julian D. Gillmore, Soon-Chai Low, Yoshiki Sekijima, Laura Obici, Chongshu Chen, Prajakta Badri, Seth M. Arum, John Vest, Michael Polydefkis

resumen / resumen:

Antecedentes: El objetivo del estudio fue evaluar el efecto de vutrisiran, un apersonas terapéutico de interferencia de ARN que reduce la producción de transtiretina (TTR), en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRv) con polineuropatía.

Métodos: HELIOS-A fue un estudio abierto, global y de fase 3 que comparó la eficacia y la seguridad de vutrisiran con un grupo externo de placebo (estudio APOLLO). Los pacientes fueron aleatorizados 3:1 a vutrisirán subcutáneo 25 mg cada 3 meses (Q3M) o patisiran intravenoso 0.3 mg/kg cada 3 semanas (Q3W) durante 18 meses.

Resultados: HELIOS-A inscribió a 164 pacientes (vutrisiran, n = 122; grupo de referencia de patisiran, n = 42); placebo externo, n = 77. Vutrisiran cumplió el criterio de valoración principal de cambio desde el inicio en la puntuación de deterioro de la neuropatía modificada +7 (mNIS+7) a los 9 meses (p = 3.54 × 10-12) y todos los criterios de valoración secundarios de eficacia; Se observaron mejoras significativas en comparación con el placebo externo en la calidad de vida de Norfolk: neuropatía diabética, la prueba de caminata de 10 metros (tanto a los 9 como a los 18 meses), mNIS+7, índice de masa corporal modificado y escala de discapacidad general construida por Rasch (todos en 18 meses). La reducción de TTR con vutrisiran Q3M no fue inferior a patisiran Q3W dentro del estudio. La mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve o moderada y consistentes con la historia natural de la amiloidosis ATTRv. No hubo interrupciones ni muertes relacionadas con el fármaco.

conclusiones: Vutrisiran mejoró significativamente múltiples resultados relacionados con la enfermedad para la amiloidosis ATTRv frente a un placebo externo, con un perfil de seguridad aceptable.

organización: Universidad de París-Saclay, Francia; Hospital Universitario Aleksandrovska, Bulgaria; Nueva Universidad Búlgara, Bulgaria; Westmead Hospital y Westmead Clinical School, Universidad de Sydney, Australia; Centro Hospitalario Universitario de Oporto, Portugal; Universidad París Este - Cretel, Francia; Universidad de Boston, Estados Unidos; Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición Salvador Zubirán, México; Centro Nacional de Amiloidosis, University College London, Reino Unido; Centro Médico de la Universidad Malaya, Malasia; Facultad de Medicina de la Universidad de Shinshu, Japón; Centro de Investigación y Tratamiento de Amiloidosis, Fundación Policlínica IRCCS San Matteo, Italia; Alnylam Pharmaceuticals, EE. UU.; Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins

DOI: 10.1080/13506129.2022.2091985

LEER MÁS

Contenido Relacionado

Para mejorar su experiencia en este sitio, utilizamos cookies. Esto incluye cookies esenciales para el funcionamiento básico de nuestro sitio web, cookies con fines analíticos y cookies que nos permiten personalizar el contenido del sitio. Al hacer clic en 'Aceptar' o en cualquier contenido de este sitio, acepta que se puedan colocar cookies. Puede ajustar la configuración de cookies de su navegador para adaptarla a sus preferencias.
Más información

La configuración de cookies en este sitio web se establece en "permitir cookies" para darle la mejor experiencia de navegación posible. Si usted continúa utilizando este sitio web sin cambiar la configuración de cookies o hacer clic en "Aceptar" El consentimiento de abajo y usted tiene que esto.

Cerrar

Colaborador clave de la comunidad

El apoyo para esta página ha sido posible gracias a una subvención independiente de

La traducción de esta plataforma fue posible gracias a una beca de educación independiente de

© 2023 rareLife solutions Inc.

Para mejorar su experiencia en este sitio, utilizamos cookies. Esto incluye cookies esenciales para el funcionamiento básico de nuestro sitio web, cookies con fines analíticos y cookies que nos permiten personalizar el contenido del sitio. Al hacer clic en 'Aceptar' o en cualquier contenido de este sitio, acepta que se puedan colocar cookies. Puede ajustar la configuración de cookies de su navegador para adaptarla a sus preferencias.
Más información

La configuración de cookies en este sitio web se establece en "permitir cookies" para darle la mejor experiencia de navegación posible. Si usted continúa utilizando este sitio web sin cambiar la configuración de cookies o hacer clic en "Aceptar" El consentimiento de abajo y usted tiene que esto.

Cerrar