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Eficacia de tafamidis en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina hereditaria y de tipo salvaje: análisis adicionales de ATTR-ACT

información clave

fuente: JACC: Insuficiencia Cardíaca

año: 2021

autores: Claudio Rapezzi, Perry Elliott, Thibaud Damy, Jose Nativi-Nicolau, John L Berk, Eric J Velazquez, Kurt Boman, Balarama Gundapaneni, Terrell A Patterson, Jeffrey H Schwartz, Marla B Sultan, Mathew S Maurer.

resumen / resumen:

Tafamidis es un tratamiento eficaz para la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), este estudio tuvo como objetivo determinar si existe un efecto diferencial entre la amiloidosis por transtiretina variante (ATTRv) y la transtiretina de tipo salvaje (ATTRwt). ATTR-CM es un trastorno fatal y progresivo que resulta de mutaciones en ATTRv o el depósito de ATTRwt desnaturalizado. Los análisis preespecificados de ATTR-ACT confirman el mal pronóstico de la miocardiopatía relacionada con ATTRv no tratada en comparación con ATTRwt, pero muestran que la reducción de la mortalidad y el deterioro funcional con el tratamiento con tafamidis es similar en ambos subtipos de enfermedad. (Seguridad y eficacia de Tafamidis en pacientes con miocardiopatía por transtiretina [ATTR-ACT].

 

organización: University of Ferrara, Italy; University College London, United Kingdom; French Referral Center for Cardiac Amyloidosis, Amyloidosis Mondor Network, France; University of Utah Health Care, USA; Boston University, USA; Yale School of Medicine, USA; Umeå University, Sweden; Pfizer, USA; Columbia University College of Physicians and Surgeons, USA

DOI: 10.1016/j.jchf.2020.09.011

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