fuente: Opinión de expertos sobre objetivos terapéuticos

año: 2017

autores: Nuvolone M, Merlini G

La amiloidosis sistémica ocurre cuando una de una lista creciente de proteínas circulantes adquiere un pliegue anormal, se agrega y da lugar a depósitos de amiloide extracelular en diferentes sitios del cuerpo, lo que conduce a la disfunción orgánica y finalmente a la muerte. Los enfoques actuales tienen como objetivo principal reducir el suministro del precursor amiloidogénico o estabilizarlo en un estado no amiloidogénico, lo que interfiere con las fases iniciales de formación de amiloide y toxicidad. Áreas cubiertas: La mejor comprensión de la fisiopatología indica nuevos pasos y moléculas que podrían ser focalizados terapéuticamente. Aquí, revisaremos objetivos moleculares emerpersonass y enfoques terapéuticos contra las principales formas de amiloidosis sistémica a nivel preclínico temprano.

Opinión experta: 

Los esfuerzos conspicuos en el diseño y el descubrimiento de fármacos han proporcionado una lista sin precedentes de posibles nuevos fármacos o estrategias terapéuticas, desde terapias basadas en genes hasta pequeñas moléculas y péptidos, desde nuevos anticuerpos monoclonales hasta terapias basadas en células de ingeniería. El desafío ahora será validar y optimizar a los candidatos más prometedores, cruzar el puente desde la fase preclínica a las clínicas e identificar, a través del diseño de ensayos innovadores, las terapias combinadas más seguras y efectivas, buscando una mejor atención, posiblemente una cura definitiva para estas enfermedades

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