Nuevas terapias para el tratamiento de la cadena ligera y la amiloidosis por transtiretina | oneAMYLOIDOSISvoice

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Terapéutica emerpersonas para el tratamiento de la cadena ligera y la amiloidosis por transtiretina

información clave

fuente: JACC Ciencias Básicas a Traslacionales

año: 2019

autores: Zhang KW, Stockerl-Goldstein KE, Lenihan DJ

resumen / resumen:

La amiloidosis cardíaca es una miocardiopatía restrictiva que resulta del depósito de proteínas de cadena ligera o transtiretina mal plegadas, más comúnmente en el tejido cardíaco. Tradicionalmente, las opciones de tratamiento para la amiloidosis de cadena ligera (AL) y transtiretina (ATTR) han sido limitadas. Sin embargo, ahora hay múltiples terapias novedosas en desarrollo y varias terapias aprobadas recientemente que prometen revolucionar el manejo clínico de AL y ATTR. La mayoría de estos apersonass interrumpen etapas específicas de la amiloidogénesis, como la producción de proteínas de cadena ligera o transtiretina, la formación de intermedios amiloidogénicos o la agregación de fibrillas amiloides. Otros apuntan a eliminar los depósitos existentes de tejido amiloide utilizando la tecnología de anticuerpos monoclonales. Aunque estos avances representan un importante paso adelante en la atención de pacientes con amiloidosis cardíaca, se necesitan estudios adicionales para definir los paradigmas de tratamiento óptimos para AL y ATTR y para validar estrategias clínicas, de imagen o de biomarcadores séricos que puedan confirmar una respuesta cardíaca a la terapia.

organización: Universidad de Washington en St. Louis School of Medicine, Estados Unidos

DOI: 10.1016 / j.jacbts.2019.02.002

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