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Paisaje en evolución en el manejo de la amiloidosis por transtiretina

información clave

fuente: Anales de medicina

año: 2015

autores: Hawkins PN, Ando Y, Dispensador A, Gonzalez-Duarte A, Adams D, Suhr OB

resumen / resumen:

La amiloidosis por transtiretina (TTR) (amiloidosis ATTR) es una enfermedad multisistémica y multigenotípica resultante del depósito de fibrillas amiloides ATTR insolubles en varios órganos y tejidos. Aunque se considera poco frecuente, la prevalencia de esta grave enfermedad probablemente se subestima porque los síntomas pueden ser inespecíficos y el diagnóstico depende en gran medida de la detección de amiloide en las biopsias de tejido. El tratamiento se guía por los tejidos / órganos involucrados, aunque las opciones terapéuticas son limitadas para pacientes con enfermedad en etapa tardía. De hecho, el entusiasmo por el trasplante de hígado para la amiloidosis ATTR familiar con polineuropatía se vio atenuado por los malos resultados entre los pacientes con déficits neurológicos significativos o compromiso cardíaco.

Por lo tanto, sigue habiendo una necesidad médica insatisfecha de nuevas terapias. Los estabilizadores TTR tafamidis y la progresión lenta de la enfermedad diflunisal en algunos pacientes con amiloidosis ATTR con polineuropatía, y el efecto sinérgico postulado de doxiciclina y ácido tauroursodeoxicólico en la disolución de amiloide está bajo investigación.

Otro enfoque terapéutico es reducir la producción de la proteína amiloidogénica, TTR. La concentración de TTR en plasma puede reducirse significativamente con ISIS-TTRRx, un fármaco basado en oligonucleótidos antisentido en investigación, o con patisiran y revusiran, que son terapias en investigación basadas en interferencia de ARN que se dirigen al hígado. El panorama de tratamiento en evolución para la amiloidosis ATTR brinda la esperanza de mejoras adicionales en los resultados clínicos para pacientes con esta enfermedad debilitante.

organización: University College, UK; Kumamoto University, Japan; Mayo Clinic, USA; Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición Salvador Zubirán, Mexico; Université Paris-Sud, France; Umeå University, Sweden

DOI: 10.3109/07853890.2015.1068949

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