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Fracaso de Tafamidis para detener la progresión de la amiloidosis oculomeningovascular TTR Ala36Pro

información clave

fuente: Revista de accidente cerebrovascular y enfermedades cerebrovasculares

año: 2018

autores: Salvi F, Fox R, Pastorelli F, Bianchi A, Vella A, Rapezzi C, Mascalchi M

resumen / resumen:

La amiloidosis oculomeningovascular es una variante de la polineuropatía amiloidótica transtiretina (TTR), que se asocia con ceguera e isquemia cerebral, microhemorragias y siderosis debido a la producción prominente de TTR anormal en el ojo y en los plexos coroideos. Tafamidis es un estabilizador de TTR que se administra por vía oral y, al interferir con la formación y el depósito de fibrillas amiloides, es capaz de retrasar la progresión de la polineuropatía TTR y de la miocardiopatía en etapa temprana. Sin embargo, las manifestaciones oculares de la deposición de amiloide progresaron a pesar de la terapia con tafamidis en la amiloidosis Val30Met TTR, y los efectos de tafamidis en la amiloidosis meningovascular son desconocidos.
 
Observamos que los tafamidis no lograron detener la progresión del depósito de amiloide oculomeningovascular en un paciente con amiloidosis TTR Ala36Pro familiar. Recibió un diagnóstico molecular a los 24 años y se presentó a los 26 años con parestesias de las extremidades inferiores y disfunción intestinal. La ecografía mostró opacidades amiloides mínimas en el cuerpo vítreo. Se inició tratamiento con tafamidis meglumina. Dieciséis meses después, se quejó de dolor de cabeza intenso seguido de hemiparestesias izquierdas y entumecimiento que duró 20 minutos. La resonancia magnética mostró múltiples depósitos de hemosiderina focal y difusa compatibles con micro hemorragias y siderosis temprana.
 
La ecografía mostró un marcado aumento de "opacidades vítreas". Nuestra observación confirma que tafamidis no logra detener el aumento de los depósitos de amiloide vítreo e indica que presumiblemente es ineficaz para prevenir el inicio clínico debido a la progresión de la amiloidosis meningovascular. Estos fallos pueden deberse a la incapacidad de tafamidis para cruzar las barreras sangre-retina y sangre-cerebro. Se requieren opciones terapéuticas dirigidas a las amiloidosis TTR oculomeningovascular en humanos.
 
organización: IRCSS Instituto de Ciencias Neurológicas Ciudad de Bolonia, Italia; Hospital Donato, Italia; Universidad de Florencia, Italia; Hospital Universitario, Italia; Universidad de Bolonia, Italia.

DOI: 10.1016 / j.jstrokecerebrovasdis.2018.04.033

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