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¿Cómo progresó la miocardiopatía amiloide por transtiretina en pacientes que tomaron placebo en el estudio ATTR-ACT? Un resumen en lenguaje sencillo

información clave

fuente: Cardiología del futuro

año: 2022

autores: José Nativi-Nicolau, Daniel P. Judge, James E. Hoffman, Balarama Gundapaneni, Denis Keohane, Marla B. Sultan, Martha Grogan

resumen / resumen:

¿De qué se trata este resumen en lenguaje sencillo?
Este resumen en lenguaje sencillo describe algunos resultados de un estudio llamado ATTR-ACT. Este fue el primer estudio grande que incluyó a personas con miocardiopatía amiloide por transtiretina hereditaria y de tipo salvaje (ATTR-CM, por sus siglas en inglés). ATTR-CM es un tipo de enfermedad cardíaca que ocurre cuando se acumulan acumulaciones anormales de proteínas en el corazón. Esta acumulación impide que el corazón funcione correctamente, lo que provoca una afección denominada insuficiencia cardíaca. ATTR-CM de tipo salvaje ocurre por razones desconocidas en algunas personas a medida que envejecen. El ATTR-CM hereditario puede ocurrir debido a cambios en los genes de las personas (conocidos como variantes o mutaciones genéticas).
 
Información importante sobre ATTR-ACT
En este estudio, 441 personas con ATTR-CM tomaron un medicamento llamado tafamidis o un placebo (una cápsula que parecía tafamidis pero que no contenía ningún medicamento activo) por vía oral durante 30 meses, una vez al día. El principal objetivo de los investigadores era averiguar cómo afectaba el tratamiento con tafamidis al riesgo de que las personas murieran o fueran hospitalizadas por problemas cardíacos. Descubrieron que tafamidis redujo estos riesgos en aproximadamente un tercio en comparación con el placebo.
 
¿Qué más descubrieron los investigadores en ATTR-ACT?
Como se describe en este resumen, después de completar ATTR-ACT, los investigadores revisaron los resultados de las personas que tomaron placebo para saber cómo progresaba ATTR-CM sin tratamiento. Los investigadores encontraron que alrededor de 4 de cada 10 personas con ATTR-CM de tipo salvaje que tomaron placebo murieron y 6 de cada 10 fueron ingresadas en el hospital debido a problemas cardíacos durante 30 meses. Las personas que tomaron placebo tampoco pudieron caminar tanto al final del estudio como lo hicieron al principio porque su función cardíaca empeoró con el tiempo.
 
¿Por qué son importantes estos resultados?
Al mostrar cómo la ATTR-CM afecta la salud de las personas cuando no reciben tratamiento, estos resultados resaltan los beneficios del diagnóstico y tratamiento tempranos de la ATTR-CM.
 
¿Dónde puedo encontrar más información sobre el estudio?
Este resumen solo contiene información del artículo científico completo, que se publica en la revista ESC Heart Failure y se llama "Historia natural y progresión de la miocardiopatía amiloide por transtiretina: conocimientos de ATTR-ACT". Este artículo está disponible para los lectores sin costo alguno y se puede leer en: https://www.oneamyloidosisvoice.com/rcuratenew/natural-history-progression-transthyretin-amyloid-cardiomyopathy-insights-attr-act/
 
organización: Clínica Mayo, Jacksonville, EE. UU.; Universidad de Medicina de Carolina del Sur, EE. UU.; Universidad de Miami, Estados Unidos; Pfizer Inc, Groton, EE. UU.; Pfizer Inc, Nueva York, EE. UU.; Clínica Mayo, Rochester, EE. UU.

DOI: 10.2217/fca-2021-0150

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