fuente: Revisión experta de farmacología clínica

año: 2019

autores: Gertz MA , Scheinberg M , Waddington-Cruz M , Heitner SB , Karam C , Drachman B , Khella S , Whelan C , Obici L

Introducción:

La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv; v para variante) es una enfermedad multisistémica fatal, progresiva y infradiagnosticada con un fenotipo clínico heterogéneo causado por mutaciones del gen TTR que desestabilizan la proteína TTR, lo que da como resultado su plegamiento incorrecto, agregación y depósito en los tejidos a través del cuerpo.

Zonas cubiertas:

Inotersen, un inhibidor de oligonucleótidos antisentido, fue aprobado recientemente en los Estados Unidos y Europa para el tratamiento de la polineuropatía de ATTRv en base a los resultados positivos obtenidos en el ensayo fundamental de fase 3, NEURO-TTR. Esta revisión discutirá el mecanismo de acción del inotersén y su farmacología, eficacia clínica, seguridad y tolerabilidad. Se realizó una búsqueda en PubMed con los términos "inotersen", "AG10", "oligonucleótido antisentido", "amiloidosis transtiretina hereditaria", "polineuropatía amiloide familiar" y "cardiomiopatía amiloide familiar", y los resultados se analizaron para el inglés más relevante. publicaciones lingüísticas. Se realizaron búsquedas manuales en las bibliografías de todos los artículos recuperados para identificar estudios adicionales de relevancia.

Opinión experta:

Inotersen se dirige a la proteína que forma la enfermedad, TTR, y se ha demostrado que mejora la calidad de vida y la progresión de la neuropatía en pacientes con ATTRv en estadio 1 o 2 con polineuropatía. El inotersén se tolera bien, con un perfil de seguridad manejable mediante un control regular del desarrollo de glomerulonefritis o trombocitopenia.

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