Objetivos: La miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés) es un trastorno progresivo y fatal que permanece infradiagnosticado. El Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT) fue el primer gran ensayo clínico que incluyó pacientes de tipo salvaje (ATTRwt) y hereditarios (ATTRv). Una descripción de la historia natural de ATTR-CM, utilizando datos de pacientes tratados con placebo en ATTR-ACT, proporcionará una mayor comprensión de la presentación y progresión de ATTR-CM y puede ayudar en el conocimiento de la enfermedad, el diagnóstico temprano y el seguimiento del tratamiento.

 

Métodos y resultados: Cambios en los criterios de valoración clínicos (mortalidad, hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares [CV], distancia de la prueba de marcha de 6 minutos [6MWT] y puntuación del resumen general del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City [KCCQ-OS]) desde el inicio hasta el mes 30 en los 177 pacientes (134 ATTRwt , 43 ATTRv) que recibieron placebo en ATTR-ACT. Los pacientes con ATTRwt tendían a tener una enfermedad menos grave al inicio del estudio. Durante la duración de ATTR-ACT, hubo 76 (42.9 %) muertes por todas las causas y 107 (60.5 %) pacientes tuvieron una hospitalización relacionada con CV. Hubo una menor proporción de muertes por todas las causas en ATTRwt (49, 36.6 %) que en ATTRv (27, 62.8 %). Hubo una disminución constante similar en la distancia media (DE) de la 6MWT desde el inicio hasta el mes 30 en pacientes con ATTRwt (93.9 [93.7] m) y ATTRv (89.1 [107.2] m). La disminución en la puntuación media (DE) del KCCQ-OS fue menos grave en los pacientes ATTRwt (13.8 [20.7]) que en los pacientes ATTRv (21.0 [26.4]).

 

conclusiones: Los pacientes con ATTR-CM experimentan una enfermedad grave y progresiva. En ATTR-ACT, los pacientes con ATTRv tratados con placebo, en comparación con ATTRwt, tenían una enfermedad más grave al inicio del estudio y su enfermedad progresó más rápidamente, como lo demuestran la mortalidad, las hospitalizaciones y la calidad de vida a lo largo del tiempo.