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Cadena ligera de neurofilamento como biomarcador de amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria

información clave

fuente: Neurología

año: 2021

autores: Simina Ticau, Gautham V. Sridharan, Shira Tsour y otros.

resumen / resumen:

Para identificar los cambios en el proteoma asociados con el inicio y la progresión de la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria (hATTR), también conocida como amiloidosis ATTRv, realizamos un estudio observacional de casos y controles que comparó proteomas de pacientes con amiloidosis ATTRv y controles sanos. Se midieron niveles plasmáticos de >1,000 proteínas en pacientes con amiloidosis ATTRv con polineuropatía que recibieron placebo o patisiran en un estudio de fase 3 de patisiran (APOLLO) y en controles sanos. El efecto de patisiran en el perfil temporal de cada proteína se determinó mediante un modelo mixto lineal a los 0, 9 y 18 meses. La cadena ligera del neurofilamento (NfL) se evaluó más con un enfoque cuantitativo ortogonal.

 

organización: Alnylam Pharmaceuticals, EE.UU.; Instituto de Neurología UCL Queen Square, Reino Unido; Universidad Johns Hopkins, Estados Unidos

DOI: 10.1212 / WNL.0000000000011090

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