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Terapias nuevas y en desarrollo para la amiloidosis AL

información clave

fuente: Opinión de expertos sobre farmacoterapia

año: 2017

autores: Zumbo G, Sadeghi-Alavijeh O, Hawkins PN, Fontana M

resumen / resumen:

La amiloidosis sistémica de cadena ligera (AL) es un trastorno infiltrativo asociado con una discrasia subyacente de células plasmáticas, en la cual las cadenas ligeras de inmunoglobulina monoclonal se acumulan en una forma anormalmente plegada como fibrillas amiloides en el espacio extracelular. 

Los síntomas y el pronóstico se rigen por los órganos afectados y la afectación cardíaca es el principal determinante de la supervivencia. El diagnóstico requiere la demostración del depósito de amiloide y la confirmación del tipo de proteína fibrilar. Áreas cubiertas: esta revisión se centrará en los tratamientos disponibles para la amiloidosis sistémica AL y en nuevos objetivos farmacológicos y enfoques terapéuticos.

Opinión experta: 

En la actualidad, la elección del tratamiento inicial se encuentra entre el trasplante autólogo de células madre (ASCT) y la quimioterapia combinada. Los apersonass de quimioterapia incluyen dexametasona, melfalan, ciclofosfamida, talidomida, bortezomib, lenalidomida, bendamustina en varias combinaciones.

Se han realizado pocos ensayos controlados aleatorios en la amiloidosis AL y el tratamiento ha sido influenciado sustancialmente por la práctica clínica en el mieloma. Ha quedado claro que las mejores perspectivas de supervivencia y preservación o mejora en la función de los órganos relacionados con amiloide requieren una supresión lo más completa posible del trastorno hematológico subyacente. Las direcciones futuras incluyen terapias diseñadas para apuntar directamente a los depósitos de amiloide, en particular los anticuerpos anti-amiloide que ahora están muy avanzados en desarrollo y muestran un gran potencial.

organización: University College London, Reino Unido; Royal Free Hospital, Reino Unido

DOI: 10.1080/14656566.2016.1274971

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