fuente: Amiloide: La Revista Internacional de Investigación Experimental y Clínica

año: 2017

autores: Phillips EH, Nash S, Adedayo T, Whelan CJ, Fontana M, Mahmood S, Lachmann HJ, Gillmore JD, Smith P, Clifton-Hadley L, Hawkins PN, Wechalekar AD

Se han realizado muy pocos ensayos clínicos prospectivos en la amiloidosis AL cardíaca avanzada debido a la rareza de la enfermedad y al curso clínico desafiante de la afección. Con una mediana de supervivencia de solo 7 meses, la AL cardíaca representa un área importante de necesidad insatisfecha. 

La introducción de inhibidores del proteasoma y apersonass inmunomoduladores en la última década ha marcado una nueva era en el tratamiento de las discrasias de células plasmáticas. El estudio de fase 1 CAN2007 demostró la viabilidad de bortezomib como apersonas único en AL recidivante / refractario hasta una dosis de 1.3 mg / m2 dos veces por semana. El ensayo de quimioterapia de combinación REsponse to VElcade en la amiloidosis AL (REVEAL) se concibió en 2008 para evaluar la eficacia y la toxicidad de la terapia con triplete a base de bortezomib en la amiloidosis AL. Aquí, informamos el curso del ensayo REVEAL, que ilustra los desafíos en la realización de ensayos donde la alta mortalidad es parte del curso de la enfermedad.

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