fuente: Moléculas: una revista de química sintética y química de productos naturales

año: 2015

autores: Niemietz C, Chandhok G, Schmidt H

El hígado se ha convertido en un objetivo cada vez más interesante para la terapia con oligonucleótidos. Las mutaciones del gen que codifica la transtiretina (TTR), expresado en grandes cantidades por el hígado, dan como resultado una enfermedad degenerativa compleja, denominada polineuropatía amiloide familiar (PAF). Las variantes mal plegadas de TTR están vinculadas al establecimiento de depósitos de proteínas extracelulares en varios tejidos, incluidos el corazón y el sistema nervioso periférico. El progreso reciente en la química y la formulación de antisentido (ASO) y ARN interferente pequeño (siRNA) diseñado para la eliminación de ARNm de TTR en el hígado ha permitido abordar el problema de la terapia molecular específica de genes en un entorno clínico de FAP. Los dos oligonucleótidos terapéuticos se unen al ARN de una manera específica de secuencia pero explotan diferentes mecanismos. Aquí describimos los principales desarrollos que han llevado al advenimiento de oligonucleótidos terapéuticos para el tratamiento de la enfermedad relacionada con TTR.

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