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Terapia de silenciamiento del gen TTR en pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria postrasplante de hígado

información clave

fuente: Amiloide: La Revista Internacional de Investigación Experimental y Clínica

año: 2020

autores: Orly Moshe-Lilie, Diana Dimitrova, Stephen B. Heitner, Thomas H. Brannagan III, Sasha Zivkovic, Mazen Hanna, Ahmad Masri, Michael Polydefkis, John L. Berk, Morie A. Gertz, Chafic Karam

resumen / resumen:

Objetivo:
Los pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (TTR) (hATTR) a menudo experimentan progresión de la enfermedad después de un trasplante de hígado ortotópico (POLT) debido en parte al depósito de amiloide ATTR de tipo salvaje. La estrategia de gestión no está definida. Proponemos que el silenciamiento del gen TTR con un oligonucleótido antisentido o un pequeño ácido ribonucleico de interferencia puede ser un tratamiento para estos pacientes.
 
Métodos:
Revisamos las historias clínicas de los pacientes con hATTR POLT tratados con un apersonas silenciador del gen TTR en 7 clínicas de amiloide diferentes entre 2018-2020.
 
Resultados:
Nueve pacientes con hATTR con POLT fueron tratados con terapia de silenciamiento del gen TTR (Inotersen). La mediana de edad fue de 61 años. La mediana de tiempo desde la OLT hasta el inicio de la terapia de silenciamiento del gen TTR fue de 7.5 años. La duración media de la terapia fue de 12 meses. La puntuación de deterioro de la neuropatía se mantuvo estable o mejoró en todos los pacientes. Cinco pacientes interrumpieron el tratamiento: 3 por trombocitopenia y 2 por rechazo reversible del hígado. Tres pacientes que interrumpieron el tratamiento experimentaron posteriormente un empeoramiento de su neuropatía.
 
Conclusión:

La terapia de silenciamiento del gen TTR en pacientes con hATTR con POLT podría ser una opción de tratamiento. Es necesaria una vigilancia cuidadosa de las funciones renal, hepática y de la médula ósea debido a las frecuentes complicaciones. Se necesitan más estudios para determinar la eficacia.

organización: Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, EE. UU.; Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, Estados Unidos; Universidad de Pittsburgh, Estados Unidos; Clínica Cleveland, Estados Unidos; Instituto de Medicina John Hopkins, Estados Unidos; Centro Médico de la Universidad de Boston, Estados Unidos; Facultad de Medicina de Mayo Clinic, EE. UU.

DOI: 10.1080/13506129.2020.1784134

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