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españolLiteratura Científica y Textos Educativos Para Pacientes
¿Qué hay de nuevo en el diagnóstico y manejo de la amiloidosis de cadena ligera?
fuente: Sangre
año: 2016
autores: Palladini G, Merlini G
resumen / resumen:La amiloidosis de la cadena ligera (AL) es causada por un clon de células plasmáticas generalmente pequeño que produce una cadena ligera mal plegada que se deposita en los tejidos. La supervivencia está determinada principalmente por la gravedad de la afectación cardíaca. Estudios recientes están aclarando los mecanismos del daño cardíaco, señalando un efecto tóxico de las cadenas ligeras amiloidogénicas y ofreciendo nuevos objetivos terapéuticos potenciales. El diagnóstico requiere tecnología adecuada, disponible en los centros de referencia, para la tipificación de amiloide. El diagnóstico tardío da como resultado que aproximadamente el 30% de los pacientes presenten una afectación orgánica avanzada e irreversible y mueran en pocos meses a pesar de los tratamientos modernos.
La disponibilidad de biomarcadores precisos de enfermedad clonal y de órganos está dando nueva forma al enfoque para pacientes con amiloidosis AL. La detección temprana del daño orgánico basado en biomarcadores puede ayudar a identificar pacientes con gammapatía monoclonal de importancia indeterminada que desarrollan amiloidosis AL antes de que se vuelvan sintomáticos. Los sistemas de estadificación y la evaluación de la respuesta basados en biomarcadores facilitan el diseño y la realización de ensayos clínicos, guían la estrategia terapéutica y permiten la identificación oportuna de pacientes refractarios para cambiar a terapia de rescate. El tratamiento debe adaptarse al riesgo. Estudios recientes están vinculando características específicas del clon de células plasmáticas con la respuesta a diferentes tipos de tratamiento, avanzando hacia una terapia personalizada para el paciente. Además, se están desarrollando nuevos tratamientos anti-amiloides que podrían combinarse con la quimioterapia con células anti-plasma.
organización: Instituto Policlínico de Hospitalización y Atención del Hospital San Matteo, Italia; Universidad de Pavía, Italia.DOI: 10.1182 / sangre-2016-01-629790
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