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La edición de genes CRISPR reduce las proteínas que causan enfermedades en la amiloidosis hereditaria por transtiretina
Ensayos clínicos e investigación

La edición de genes CRISPR reduce las proteínas que causan enfermedades en la amiloidosis hereditaria por transtiretina

Los resultados del ensayo de etiqueta abierta del estudio de fase 1 mostraron que la terapia era segura, lo que plantea la posibilidad de un tratamiento más eficaz y atractivo para la enfermedad progresiva y mortal, en la que el amiloide se acumula en los órganos y tejidos del cuerpo, donde puede causar pérdida de sensibilidad, problemas cardíacos u otros síntomas. La esperanza de vida después del diagnóstico es de siete a 12 años. El tratamiento actual implica una terapia a largo plazo para estabilizar la proteína y ralentizar la formación de amiloide o inhibir la producción de proteína TTR degradando su ARNm, lo que ralentiza la formación de amiloide.

La nueva terapia, llamada NTLA-2001, se administró una vez a seis pacientes a razón de 0.1 mg / kg a la mitad y 0.3 mg / kg a la otra mitad. Después de 28 días, la concentración de proteína TTR en el suero se redujo en un 52 por ciento en los que recibieron la dosis más baja y en un 87 por ciento en los que recibieron la dosis más alta.

 

Oct 7, 2021
Alnylam informa resultados positivos a los 18 meses del estudio de fase 3 HELIOS-A de vutrisiran en pacientes con amiloidosis HATTR con polineuropatía
Ensayos clínicos e investigación

Alnylam informa resultados positivos a los 18 meses del estudio de fase 3 HELIOS-A de vutrisiran en pacientes con amiloidosis hATTR con polineuropatía

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la compañía líder en terapias de ARNi, anunció hoy que el estudio de fase 3 HELIOS-A de vutrisiran, un ARNi terapéutico en investigación en desarrollo para el tratamiento de la polineuropatía asociada con la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR), cumplió con todos Criterios de valoración secundarios medidos a los 18 meses, que incluyen mejoras estadísticamente significativas en la neuropatía según lo medido por la puntuación de deterioro de neuropatía modificada (mNIS + 7), la calidad de vida (QOL), la velocidad de la marcha, el estado nutricional y la discapacidad general, en relación con los datos de placebo externos de la Estudio de fase 3 APOLLO de patisiran.
 
El criterio de valoración secundario final, la reducción de los niveles séricos de TTR con vutrisiran, demostró no inferioridad en relación con el grupo de patisirán dentro del estudio, como se esperaba. Además, los pacientes tratados con vutrisiran mostraron mejoras en los criterios de valoración exploratorios, incluido el biomarcador NT-proBNP y ciertos parámetros ecocardiográficos, en relación con el placebo, y una mejora en la captación de tecnecio en relación con el valor basal en la mayoría de los pacientes de una cohorte planificada, lo que proporciona evidencia potencial. para reducir la carga amiloide cardíaca.
 
Oct 27, 2021

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