fecha de inicio: 1 de Octubre de 2019
finalización estimada: 1 de Octubre de 2026
última actualización: 4 de Octubre de 2023
fase de desarrollo:
Primera fase 1
tamaño / inscripción: 20
descripción del estudio: Immunoglobulin light chain (LC) amyloidosis (AL) is an underdiagnosed monoclonal plasma cell proliferative disorder caused by extracellular deposition of AL fibrils in various tissues and organs, causing disease by progressively damaging the structure and function of the affected tissue/organ. The heart is the most commonly involved organ (~75%),9 and the extent and severity of cardiac involvement continue to be the main limitation for successful treatment. Although it remains high, the 6-month mortality rate has improved significantly over the last decade (24% vs. 37%; P<0.001) due to earlier diagnosis, better treatment options, and the advent of sensitive serologic biomarkers to assess for early treatment response,10 in particular serum free light chains (FLC), which permit the differentiation of patients who achieve complete response (CR) and very good partial response (VGPR) from those with partial or no response. N-terminal fragment of the pro-brain natriuretic peptide (NT-proBNP) has also become a key biomarker for detection and risk-stratification of patients with cardiac AL amyloidosis, and is now routinely employed in clinical trials as a surrogate end point for survival. A large retrospective landmark analysis established that achievement of a CR or VGPR at 6 months post-initiation of therapy, or achievement of an NTproBNP response 6 months post-initiation of therapy, defined as a 30% reduction and absolute reduction ≥ 300 pg/mL from baseline for subjects with baseline levels ≥ 650 pg/mL, was strongly associated with improved overall survival (insert Palladini et al, JCO 2012).
resultados primarios:
- Medir la absorción de [18F]NOS y Florbetaben en pacientes con AL antes y ~4 meses (2 +/- semanas) después de comenzar la terapia estándar mediante PET/CT
Mida la captación de [18F]NOS y Florbetaben en pacientes con AL antes y ~4 meses (2 +/- semanas) después de comenzar la terapia estándar y describa las distribuciones de los valores de captación en cada momento. Calcule el cambio en la absorción de [18F]NOS y Florbetaben después y antes del tratamiento y describa su distribución.
- 4 meses
resultados secundarios:
- Describir los cambios en la captación de [18F]NOS en pacientes que tienen una respuesta completa o una respuesta parcial muy buena frente a pacientes que tienen una respuesta parcial o ninguna respuesta al tratamiento en ~4 meses.
4 meses
- Describir los cambios en la captación de [18F]NOS en pacientes que tienen una respuesta de NT-proBNP a ~4 meses frente a pacientes que no tienen respuesta o progresión
4 meses
- Describir los cambios en la captación de florbetaben en pacientes que tienen una respuesta de NT-proBNP a ~4 meses frente a pacientes que no tienen respuesta o progresión
4 meses
criterios de inclusión:
• Edades elegibles: 18+
• Sexos elegibles: todos
Criterios de inclusión:
Los participantes tendrán al menos 18 años de edad.
Tener un diagnóstico establecido de amiloidosis AL basado en criterios estándar y planear iniciar una terapia sistémica.
Tiene afectación cardíaca según lo definido por todo lo siguiente:
Signos y síntomas clínicos documentados en el pasado o observados actualmente que respaldan un diagnóstico de insuficiencia cardíaca en el contexto de un diagnóstico confirmado de amiloidosis AL en ausencia de una explicación alternativa para la insuficiencia cardíaca
Una biopsia endomiocárdica que demuestre amiloidosis AL o un ecocardiograma que demuestre un espesor medio de la pared del ventrículo izquierdo en diástole > 12 mm en ausencia de otras causas (p. ej., hipertensión grave, estenosis aórtica), que explicarían adecuadamente el grado de engrosamiento de la pared.
NT-proBNP ≥ 650 pg/mL
Los participantes deben pertenecer a 1 de las 2 categorías siguientes:
No ha recibido tratamiento previo o no ha completado más de 1 ciclo de terapia inicial, O
Recayó después de 1 o más terapias previas y al menos 6 meses después del último tratamiento.
Tener un diferencial de cadenas ligeras libres (CLL) en suero (definido como CLL formadoras de amiloide menos CLL no formadoras de amiloide) ≥ 50 mg/L.
Los participantes deben ser informados sobre la naturaleza de investigación de este estudio y estar dispuestos a brindar su consentimiento informado por escrito y participar en este estudio de acuerdo con las pautas institucionales y federales antes de los procedimientos específicos del estudio.
Criterio de exclusión: Criterios:
Las mujeres que estén embarazadas o amamantando en el momento de la exploración PET/CT no serán elegibles para este estudio; Se realizará una prueba de embarazo en orina en mujeres en edad fértil antes de la inyección del radiotrazador.
Incapacidad para tolerar procedimientos de imágenes en opinión de un investigador o médico tratante.
Cualquier afección, enfermedad o trastorno médico actual, evaluado mediante revisión de registros médicos y/o autoinformado, que un médico investigador considere que es una afección que podría comprometer la seguridad del participante o su participación exitosa en el estudio.
Menos de 6 meses de esperanza de vida según lo considere el médico tratante.
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