Alnylam anuncia la aprobación de la FDA de AMVUTTRA™ (Vutrisiran), un RNAi terapéutico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la empresa líder en terapias de ARNi, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó AMVUTTRA™ (vutrisiran), una terapia de ARNi administrada mediante inyección subcutánea una vez cada tres meses (trimestralmente) para el tratamiento de la polineuropatía. de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en adultos. La amiloidosis hATTR es una enfermedad rara, hereditaria, rápidamente progresiva y mortal con manifestaciones de polineuropatía debilitante, para la cual existen pocas opciones de tratamiento. La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos de 9 meses del estudio de fase 3 HELIOS-A, en el que AMVUTTRA mejoró significativamente los signos y síntomas de la polineuropatía, con más del 50 % de los pacientes que experimentaron una interrupción o una reversión de las manifestaciones de la enfermedad.

La aprobación de AMVUTTRA por parte de la FDA se basa en los resultados positivos de 9 meses de HELIOS-A, un estudio de fase 3 global, aleatorizado, abierto, multicéntrico que evaluó la eficacia y seguridad de AMVUTTRA en un grupo diverso de pacientes con amiloidosis hATTR con polineuropatía.

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