– La FDA cita evidencia insuficiente de significado clínico –
– No se identificaron problemas de seguridad clínica, realización de estudios, calidad del medicamento o fabricación –
– La CRL no pertenece ni afecta la disponibilidad comercial de ONPATTRO® (patisiran) para la indicación existente para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis ATTR hereditaria en adultos –
– Alnylam organizará una conferencia telefónica para inversores hoy, lunes 9 de octubre de 2023 a las 8:30 a. m. hora del este –
CAMBRIDGE, Mass .– (BUSINESS WIRE) - Alnylam productos farmacéuticos, Inc. (Nasdaq: ALNY), la empresa líder en terapias de ARNi, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha emitido una Carta de Respuesta Completa (CRL) en respuesta a la Solicitud de Nuevo Fármaco (sNDA) complementaria de la empresa para patisirán para el tratamiento. de la miocardiopatía de la amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR).
El nombre establecido de ONPATTRO es Patisiran.®, que está aprobado por la FDA para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis ATTR hereditaria en adultos. La CRL no pertenece ni afecta la disponibilidad comercial de ONPATTRO para esta indicación existente.
La CRL indicó que no se había establecido la importancia clínica de los efectos del tratamiento de patisirán para la miocardiopatía de la amiloidosis ATTR y, por lo tanto, la sNDA para patisirán no pudo aprobarse en su forma actual. La CRL no identificó ningún problema con respecto a la seguridad clínica, la realización del estudio, la calidad del medicamento o la fabricación.
Como resultado de la CRL, la compañía ya no buscará una indicación ampliada para patisirán en los EE. UU. La compañía continúa dedicada a la comunidad de amiloidosis ATTR y continuará centrándose en el estudio de fase 3 HELIOS-B de vutrisirán, un tratamiento terapéutico de ARNi en investigación. administrado por vía subcutánea una vez cada tres meses en desarrollo para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis ATTR, y ALN-TTRsc04, que utiliza la tecnología IKARIA de la compañía, con el potencial de reducir más del 90 % el TTR con una dosificación una vez al año.